Allergan купил стартап, чтобы получить препарат для лечения пигментного ретинита
Ирландская фармацевтическая компания Allergan купила специализирующийся на решениях в сфере генетической терапии стартап RetroSense Therapeutics, приобретя таким образом препарат (early clinical candidate) RST-001 для лечения пигментного ретинита - редкого наследственного заболевания зрения. Цель такой терапии - использование оптогенетического подхода для реального обращения вспять ухудшения зрения у пациентов с этой болезнью.
Allergan имеет большой вес в сфере продуктов для офтальмологии, но основной его бизнес в этой области связан с глазными каплями, которые предназначены для смягчения симптомов таких заболеваний, как глаукома и синдром сухого глаза.
RST-001 предназначен для терапии совсем в другой сфере. Он представляет собой первое в своем классе решение, которое, как ожидается, позволит сделать чувствительными к свету клетки, которые первоначально не обладали такой способностью. Этот метод должен возвратить чувствительность к свету сетчатке, в которой клетки фоторецепторов (палочки и колбочки) выродились, утратив свою способность воспринимать свет. Он базируется на использовании фоточувствительного гена channelrhodopsin-2 и предназначен для создания новых фоторецепторов в ганглионарных* клетках сетчатки с целью восстановления зрения у пациентов с пигментным ретинитом.
Это препарат-кандидат имеет статус орфанного и сейчас проходит испытания (Phase I/II), в которых принимает участие небольшое количество пациентов. Всего пациентов с таким заболеванием только в США около 100 тысяч.
По словам главы подразделения исследований и разработок Allergan Дэвида Николсона,
Программа RST-001 и метод оптогенетической генной терапии могут стать реальным прорывом в лечении целого ряда наследственных неизлечимых заболеваний зрения, включая пигментный ретинит.
* Ганглионарная клетка — нервная клетка (нейрон) сетчатки глаза, способная генерировать нервные импульсы в отличие от других типов нейронов сетчатки (биполярных, горизонтальных, амакриновых). Ганглионарные клетки граничат со стекловидным телом глаза и образуют слой сетчатки, который первым получает свет.
Источник: Fierce Biotech