Новость 28.07.2020 317

Эффективность эмиксустата при болезни Штаргардта зависит от дозировки

Результаты 2 фазы многоцентрового исследования показали дозозависимую эффективность препарата (product candidate) эмиксустата (emixustat hydrochloride) у пациентов с макулярной атрофией, связанной с болезнью Штаргардта. Доза 10 мг показала почти полное подавление важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки глаз и поэтому была выбрана для продолжающегося исследования фазы 3.

Заболевание Штаргардта является наиболее распространенной формой детской макулярной дегенерации, характеризующейся отложением токсичных веществ в пигментном эпителии сетчатки. Это редкое заболевание, для которого пока нет утвержденной терапии.

Эмиксустат — это маленькая молекула, вводимая перорально один раз в день, которая модулирует зрительный цикл, химический путь, по которому витамин А рециркулируется в сетчатке. Этот препарат модулирует визуальный цикл путем значительного снижения накопления вредоносного для сетчатки вещества A2E - побочного продукта преобразования витамина А, которое вызывает гибель клеток фоторецепторов. Этот продукт может накапливаться в сетчатке в виде гранул липофусцина и вызывать таким образом отмирание клеток сетчатки. Действие препарата обеспечивается за счет подавления важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки глаз (RPE65), что снижает доступность продуктов переработки витамина А, которые затем преобразуются в предшественников A2E.

Препарат разработан японской компанией Acucela.

Эти результаты позволили определить выбор дозы для 3-й фазы продолжающегося 24-месячного исследования путем сравнения эффективности ежедневной 10 мг-дозы эмиксустата по сравнению с плацебо для лечения макулярной атрофии, связанной с болезнью Штаргардта. Исследование позволит оценить, уменьшает ли эмиксустат прогрессирование макулярной атрофии при автофлюоресценции дна. Вторичные конечные цели исследования включают в себя определение изменений параметров зрительной функции, других параметров визуализации и качества жизни.

В этом исследовании принимают участие более 189 человек в возрасте 16 лет и старше, которые были зачислены на лечение в 29 медицинских центрах в 11 странах. Пациенты были случайным образом определены в пропорции 2:1 для получения эмиксустата дозой 10 мг или плацебо, который они получали один раз в день в течение 24 месяцев. Главные результаты ожидаются в третьем квартале 2022 года.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Healio