Новость 05.06.2018 325

Французская компания разрабатывает 3 препарата для лечения заболеваний сетчатки

Французская биотехнологическая компания Horama разрабатывает технологию генной терапии для лечения редких глазных заболеваний. В настоящее время эта фирма ведет три программы разработки препаратов, предназначенных для лечения заболеваний, связанных с мутациями генов PDE6B, RPE65 и RLBP1.

Особенно важно, что их разработки направлены на создание терапии для заболеваний, вызванных "испорченными генами"  PDE6B и RLBP1. Их мутации связаны с одной из форм пигментного ретинита, для которого до сих пор нет никакого лечения. Что касается заболевания, связанного с геном RPE65, то буквально в конце прошлого года появился первый препарат для генной терапии - Luxturna компании Spark Technologies, который предназначен для лечения пациентов, потерявших зрение вследствие пигментного ретинита и амавроза Лебера, вызванного мутацией этого гена.

На недавней конференции Ассоциации исследований в сфере офтальмологии, которая прошла в Гонолулу, специалисты Horama сообщили, что первые три человека уже прошли лечение в рамках клинического тестирования (Фаза 1/2) препарата для пигментного ретинита, связанного с геном PDE6B. Исследование проходит в университетской больнице города Нанта (Франция).

Там же под руководством доктора Майкла Вебера, одного из основателей Horama, завершен очередной этап (Фаза I/II) клинического испытания препарата для лечения амавроза Лебера, вызванного мутацией гена RPE65. Лечение прошли 9 пациентов, причем первые результаты свидетельствуют о безопасности терапии, а также улучшении остроты зрения и расширении поля зрения. Кроме этого, у пациентов стабилизировался нистагм*

Терапия, разработанная в Horama, заключается в инъекции под сетчатку здоровых копий генов, которые со временем замещают дефектные. Эти здоровые копии содержат искусственно измененный вирус, известный как аденоассоциированный вирус, который может инфицировать клетки и встраивать специально подготовленный элемент ДНК в целевые клетки. После этого последние начинают производить недостающий белок и восстанавливать зрение.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

* Нистагм — это патология, характеризующаяся непроизвольными колебательными движениями глаз. Клиническая симптоматика включает быстрые колебания глазных яблок в вертикальном, горизонтальном, реже – косом или круговом направлении. Нарушается аккомодационная способность, что проявляется зрительной дисфункцией.

Источник: Blindness.org