Генная терапия болезней зрения скоро станет реальностью
Американская фармацевтическая компания Spark Therapeutics объявила, что FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) приняло ее заявку на биологическую лицензию и предоставило право на приоритетное рассмотрение для их перспективного для создания лекарственного препарата соединения (drug candidate), предназначенного для лечения наследственных заболеваний зрения.
Если этот препарат будет одобрен регулятором, то он станет первым примером генной терапии для генетических заболеваний в США, а затем, по видимости, и во всем мире.
Экспериментальный препарат компании Spark Therapeutics - воретиген непарвовек (voretigene neparvovec) - предназначен для лечения наследственных заболеваний сетчатки, связанных с мутациями гена RPE-65. Это лекарство вносит исправленные гены непосредственно в сетчатку глаза. Именно потому, что он предназначен для лечения заболеваний, для которого не существует никакой терапии, FDA и обещала его рассмотреть в приоритетном порядке.
Возможное разрешение FDA можно ожидать уже примерно в середине января 2018 года.
Глава компании Spark Therapeutics Джеффри Мараццо, утверждает, что мы живем в действительно революционное время для медицины, заметив, что совсем недавно FDA согласовало и другой перспективный метод - использование иммунотерапии с помощью стволовых клеток для лечения острого лимфобластного лейкоза*, разработанной компанией Novartis и Пенсильванским университетом.
В последнем испытании нового препарата (фаза 3) у 27 из 29 пациентов-участников исследования (93%) зрение улучшилось, том числе восстановились некоторые утерянные функциональные возможности зрения.
При этом не было отмечено никаких серьезных побочных эффектов, связанных непосредственно с терапией. Среди 41 участника испытаний было зарегистрировано два побочных эффекта, оба связанные с хирургической операцией (инъекция в глаз). У одного участника понизилась острота зрения, а у другого после инъекции появилась бактериальная инфекция.
Участники более ранней фазы исследования контролируются врачами уже в течение четырех лет и у них сохраняется первоначальное улучшение зрения.
Представители Spark Therapeutics пока отказываются назвать стоимость терапии, ссылаясь на то, что "еще чересчур рано". При этом компания полагает, что лечение будет заключаться в одномоментной инъекции препарата, а не в пожизненных процедурах, поэтому оно будет заслуживать "соответствующей оплаты".
* Острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание системы кроветворения, характеризующееся неконтролируемым размножением незрелых лимфоидных клеток. Острый лимфобластный лейкоз является самым распространённым злокачественным заболеванием в детском и юношеском возрасте
Источник: The Inquirer