Генная терапия для пигментного ретинита, вызванного мутацией гена RPGR, была эффективной через полгода после инъекции
После обработки с помощью генного препарата AAV-RPGR глаз пациентов с Х-хромосомным пигментным ретинитом чувствительность сетчатки их глаз улучшилась, сообщил на виртуальном заседании Американского общества специалистов по сетчатке доктор Майкл Михаэлидес. По его словам,
В группах пациентов, получивших малую и среднюю дозу препарата, мы достигли клинически значимых улучшений в чувствительности сетчатки, что было зафиксировано путем анализа различных метрик и использования разных методов.
По его словам, благодаря хорошему профилю безопасности, малые и промежуточные дозы хорошо воспринимаются в ходе текущей фазы рандомизированного исследования с контролируемым увеличением дозы препарата.
Михаэлидес представил данные за 6 месяцев исследования AAV-RPGR (фаза 1/2) с участием 10 пациентов с X-связанным пигментным ретинитом. В этой фазе исследования с эскалацией дозы три пациента получали генную терапию AAV-RPGR в малой дозе, четыре пациента получали терапию в промежуточной (средней) дозе и три пациента получали высокую дозу препарата.
Исследователи оценивали безопасность и переносимость терапии как первичную конечную точку исследования, но также оценили чувствительность сетчатки глаза, зрительную функцию, функциональное зрение и изменение качества жизни как вторичные конечные точки.
По прошествии шести месяцев после инъекции препарата в группах пациентов с низкой и средней дозой наблюдалось улучшение или сохранение стабильной чувствительности сетчатки. У группы, получившей низкую дозу препарата, наблюдалось улучшение средней чувствительности сетчатки на 0,69 дБ, а у группы со средними дозами наблюдалось улучшение на 1,02 дБ по сравнению с исходным уровнем. В группе с большой дозой у пациентов не были зафиксированы подобные улучшения, сказал Михаэлидес.
По его словам,
Мы имеем хороший профиль безопасности в наших группах с низкими и средними дозами, и, следовательно, это те дозы, которые будут дальше исследоваться в нашей текущей фазе рандомизированного контролируемого исследования.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio