Генная терапия для заболеваний сетчатки дает позитивные результаты
Компания Spark Therapeutics объявила о позитивных результатах 3 фазы своего исследования применимости экспериментального препарата воретигена непарвовека (voretigene neparvovec) для лечения наследственных заболеваний сетчатки, связанных с мутациями гена RPE-65. Это исследование стало первым успешно завершенным рандомизированным и контролируемым исследованием применимости генной терапии для заболеваний сетчатки, которое прошло три фазы испытаний.
Согласно публикации компании, в исследовании приняли участие 9 пациентов, каждый из который прошел 12-месячный курс лечения воретигеном непарвовеком для обоих глаз, после чего они наблюдались еще в течение года. После окончания этого этапа 8 человек из этой группы показали максимально возможное улучшение, измеряемое методом билатерального мобильного тестирования. Согласно второму тесту - определению порога световой чувствительности для белого света - также было отмечено существенное улучшение. Показатели остроты зрения по результатам лечения, к сожалению, не улучшились.
Каких-либо существенных побочных явлений во время исследования отмечено не было.
Исследователи также сообщили, что клиническое улучшение, полученное за счет применения нового препарата, сохранилось на протяжение двух лет наблюдения.
Американское FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) уже назвала этот препарат прорывным и орфанным*. В свою очередь Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency) также признало воретиген непарвовек орфанным.
* Орфанные препараты - фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Источник: American Academy of Ophthalmology