Генная терапия Janssen для лечения заболеваний сетчатки получила приоритетный статус в Европе
Компания Janssen объявила о том, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус PRIME (PRIority MEdicines) и Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)* новой генной терапии, предназначенной для лечения X-сцепленного пигментного ретинита.
Новый препарат, работающий с использованием аденоассоциированного вирусного вектора** AAV-RPGR, разрабатывается совместно с компанией Johnson & Johnson и компанией MeiraGTx Holdings, также получил орфанный*** статус и обозначение Fast Track от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Этот генно-терапевтический продукт предназначен для замены поврежденных генов RPGR в клетках фоторецепторов сетчатки глаз человека. Именно с мутацией этого гена связано 70% случаев X-сцепленного и 20% случаев других форм пигментного ретинита.
Представители Janssen сообщили, что решение было принято на основании данных продолжающегося клинического исследования I/II фазы, которое проводится с 2017 года, и что это обозначение делает препарат единственным лечением X-сцепленного пигментного ретинита, которое находится в разработке и которому присвоено обозначение PRIME.
В настоящее время не существует утвержденных методов лечения такого заболевания, а генная терапия AAV-RPGR компании Janssen предназначена для лечения наиболее распространенной формы заболевания, вызванной мутациями в гене RPGR, путем замедления дегенерации сетчатки и сохранения зрительной функции.
* PRIME — это обозначение, присуждаемое регулятором отрасли здравоохранения с целью усиления взаимодействия, оптимизации планов развития и ускорения инновационного лечения там, где есть неудовлетворенные медицинские потребности, а статус ATMP присваивается лекарствам, которые основываются на использовании генов, человеческих тканей или клеток и могут предложить революционные возможности для лечения болезни.
** Аденоассоциированный вирус - малый вирус, инфицирующий клетки человека и некоторых других приматов. Он не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ. Аденоассоциированный вирус может инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки и может встраивать свой геном в геном хозяина.
*** Орфанный препарат — это лекарственный препарат, предназначенный для лечения очень редких (орфанных) болезней. Такие препараты фармкомпании разрабатывают неохотно, потому что ожидаемые продажи невелики. Для поддержки разработки таких лекарств в США был принят The Orphan Drug Act, который гарантирует финансовую поддержку исследований.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Pharmatimes