Генная терапия пигментного ретинита показывает положительный результат после 6 месяцев тестирования
Компания Applied Genetic Technologies объявила о том, что генная терапия с использованием аденоассоциированного вирусного вектора улучшила зрительную функцию пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом через 6 месяцев после введения дозы препарата в глаз.
Кроме того, данные фазы 1/2 клинического исследования показали благоприятный профиль безопасности у всех 25 пациентов, получивших лечение новым препаратом генной терапии на основе аденоассоциированного вируса. Пациенты, проходившие централизованное лечение, продемонстрировали длительное улучшение зрительных функций.
Президент и главный исполнительный директор компании Applied Genetic Technologies Сью Уошер в связи с этим сказала:
Эти многообещающие результаты еще раз демонстрируют, что наш препарат (релиз-кандидат) имеет огромный потенциал для обеспечения значимой пользы для пациентов с такой формой пигментного ретинита, которые сегодня не имеют возможности лечения. Положительные результаты, наблюдаемые на сегодняшний день, дают нам уверенность в том, что данные в целом будут способствовать продвижению нашей клинической программы исследований этого метода генной терапии до ключевого испытания в 2020 году.
* Аденоассоциированный вирус - малый вирус, инфицирующий клетки человека и некоторых других приматов. Он не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ.
Аденоассоциированный вирус может инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки и может встраивать свой геном в геном хозяина.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio