Новость 15.10.2019 316

Генный препарат OCU400 компании Ocugen получил орфанный статус

Биофармацевтическая компания  Ocugen, специализирующаяся на разработке методов лечения редких глазных заболеваний, объявила, что Управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предоставило второй орфанный статус* ее препарату OCU400 (NR2E3) для генной терапии, предназначенному для лечения мутаций CEP290, связанных с заболеваниями зрения. В частности, именно эта мутация определяет такие заболевания, как врожденный амавроз Лебера, синдром Барде-Бидля, синдром Жубера, синдром Сениора-Локена и синдром Меккеля-Грубера**. 

OCU400 — это препарат, содержащий функциональные копии гена ядерного гормонального рецептора NR2E3, которые доставляется в клетки-мишени сетчатки с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. Этот вирусный вектор может инфицировать целевые клетки и встраивать в них специально подготовленный элемент ДНК. Экспрессия NR2E3 в сетчатке как сильнодействующего гена-модификатора может помочь стабилизировать клетки глазного дна и потенциально остановить дегенерацию фоторецепторов.

Как заявляют представители компании Ocugen,

Ген ядерного гормонального рецептора NR2E3 играет важную роль в биологических процессах, которые необходимы для поддержания здорового состояния сетчатки, как анатомически, так и функционально.  В многочисленных доклинических испытаниях на животных NR2E3 показал свою способность в качестве модификатора гена сохранять структуру и функцию сетчатки. Мы считаем, что терапия OCU400 обладает большим потенциалом для улучшения зрения у пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки глаза, связанных с дефектами генов, отличных от NR2E3, путем обеспечения повышенного уровня NR2E3 методом генной доставки.

По словам доктора Шанкара Мусунури, главы компании Ocugen,

Получение орфанного статуса означает поддержку регулятором отрасли нашей идеи генной терапии - лечение различных наследственных заболеваний сетчатки с помощью одной генной терапии.  В настоящее время не существует утвержденной терапии для пациентов с мутацией CEP290, которая приводит к тяжелым нарушениям зрения, имеющим тенденцию медленно прогрессировать с течением времени.  Существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность пациентов в такой терапии и возможность улучшить качество их жизни с помощью нашего новаторского подхода.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

** Синдром Жубера – редкое генетически гетерогенное наследственное заболевание, характеризующееся нарушением формирования мозжечка и структур мозгового ствола с развитием соответствующей неврологической симптоматики. Синдром Сениора-Локена - аутосомно-рецессивное заболевание, основными клиническими признаками которого является сочетание патологии почек и глаз (пигментная дегенерация сетчатки). Синдром Меккеля-Грубера - комплекс множественных летальных врожденных пороков развития с аутосомнорецессивным типом наследования.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Global NewsWire