Новость 28.06.2019 354

GenSight намерена получить разрешение для вывода на рынок своей генной терапии заболевания зрения

Французская биотехнологическая компания GenSight собирается подавать заявку регуляторам отрасли для получения разрешения на использование генной терапии для лечения заболевания зрения. И это несмотря на то, что III фаза испытаний препарата неожиданно завершилось улучшением состояния глаз, обработанных плацебо.

GenSight разрабатывает генную терапию, предназначенную для лечения прогрессирующей потери зрения, вызванной редким генетическим заболеванием - наследственной оптической нейропатией Лебера. В III фазе испытаний этого препарата каждый пациент получал инъекцию препарата в один глаз, а плацебо - в другой. На одном из этапов этого исследования в прошлом году после того, как 37 пациентов получили инъекцию, оказалось, что зрение в обоих глазах у этих пациентов через 48 недель улучшились одинаково хорошо. Т.е. исследование технически потерпело неудачу, поскольку не смогло достичь своей цели - определить эффективность препарата.

Получив очень похожие результаты и через 96 недель после инъекции, GenSight сейчас ведет переговоры с регуляторами отрасли - EMA и FDA, чтобы получить возможность представить свою генную терапию на регуляторное согласование. Компания основывает свое решение на утверждении, что улучшение состояния обоих глаз дает пациентам лучшие результаты, чем если бы они никогда не получали никакого лечения. Пока неясно, будут ли эти данные убедительными для регулирующих органов в отсутствии данных для контрольной группы.

С момента утверждения в прошлом году первой генной терапии для лечения наследственного заболевания сетчатки препаратом Luxturna, который разработала компания Spark Technologies, появился прецедент, демонстрирующий потенциал генной терапии для лечения различных форм слепоты. Если терапия GenSight действительно может оказать воздействие на оба глаза с помощью инъекции в один глаз, теоретически лечение может быть дешевле, чем лечение Luxturna, стоимость которого составляет $425 000 за один глаз.

Кроме этих компаний в этой сфере сейчас работают несколько организаций. В частности, британская Nightstar (недавно была приобретена компанией Biogen) в настоящее время ведет исследование (фаза III) своей генной терапии для лечения хороидермии. Отметим также биотехнологическую фирму Horama, которая впервые в прошлом году протестировала свою терапию для лечения пигментного ретинита на людях.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: LABiotech