Чтобы видеть!

Израильские ученые разрабатывают препарат для лечения пигментного ретинита, неизлечимой генетической болезни глаз, которая вызывает дегенерацию сетчатки глаза и слепоту в молодом возрасте. С этой целью они пытаются воссоздать биологически активное вещество, получаемое из натурального ингредиента, который больше не существует в достаточном количестве.

Считается, что от пигментного ретинита страдает около 1,5 миллиона человек во всем мире. Заболевание впервые проявляется в раннем возрасте, а серьезные симптомы проявляются уже в раннем взрослом возрасте. Зрение пациента будет продолжать ухудшаться по мере прогрессирования заболевания, что может привести к полной слепоте. Само заболевание вызвано генетической мутацией, которая является причиной нарушения деятельности и постепенной гибели клеток фоторецепторов (палочек и колбочек). Хотя от этого заболевания пока нет лекарства, сейчас разрабатывается множество различных методов лечения и лекарственных препаратов.

Один из таких препаратов был обнаружен в клинических испытаниях около десяти лет назад, в ходе которых треть пациентов получала натуральную пищевую добавку, полученную из морских водорослей, что позволило улучшить лечение. Конкретное лечение было сосредоточено на активном ингредиенте 9-цис-β-каротине, одной из версий β-каротина*. Этот ингредиент, как было показано, принимался некоторыми пациентами, что позволило улучшить их зрение в нескольких областях. В частности, улучшилось ночное зрение, увеличилось поле зрения и повысилась электрическая активность в сетчатке. Однако в дальнейшем выяснилось, что эффективность добавки оказалась нестабильной. Было установлено, что это связано с воздействием окружающей среды, которое привело к изменению в водорослях, то есть они больше не содержат достаточного количества 9-цис-β-каротина.

Однако исследователи Центра по открытию лекарственных средств Блаватника в Тель-Авивском университете и Медицинского центра Sheba сумели успешно синтезировать стабильную, искусственно созданную форму 9-цис-β-каротина и в настоящее время разрабатывают препарат на его основе. «Когда состав природных водорослей изменился в связи с изменением их морской среды, мы поняли, что для обеспечения надежности препарата мы должны создать стабильный синтетический препарат, в котором мы сможем контролировать его содержание, - говорится в заявлении начальника отдела медицинской химии центра Эльвиры Хаимовой (Elvira Haimov). - Нашей главной проблемой при разработке этого препарата была химическая нестабильность активного вещества 9-цис-β-каротина, которое легко распадается в присутствии света и кислорода. Это значительное препятствие как для производственных процессов, так и для хранения. Для решения этой проблемы мы разработали методы консервации, в основном, путем добавления стабилизаторов и антиоксидантов».

Управляющий директор Центра Людмила Бужанская говорит, что

Сегодня наш проект вышел на стадию наращивания - для того, чтобы можно было производить препарат в больших количествах. Медикаменты, которые мы синтезировали, были успешно протестированы в лаборатории на нейронах сетчатки. Как только мы сможем произвести достаточное количество препарата, мы перейдем к следующим этапам: большим экспериментам в лаборатории и на мышиных моделях с последующими клиническими испытаниями на людях. Поскольку вещество доказало свою безопасность и эффективность в натуральном виде, мы очень оптимистично оцениваем потенциал синтетического варианта. Мы верим, что оно послужит основой для разработки эффективного препарата, способного спасти зрение многих людей, страдающих от пигментного ретинита.

* Бета-каротин – самый значимый из каротинов, являющихся ненасыщенными углеводородами. Это жирорастворимый витамин, и усваивается он только соответственно в присутствии жиров.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: JPost