Компания Nanoscope планирует подать заявку на получение одобрения FDA на продажу в США своей оптогенетической терапии
Компания сообщила о положительных двухлетних результатах второго этапа клинического исследования MCO-010.
Nanscope Therapeutics объявила, что достигла первичных и вторичных конечных точек своего клинического исследования фазы 2b RESTORE, в котором оценивается препарат MCO-010. Это оптогенетическая терапия для восстановления некоторого зрения у людей с прогрессирующей потерей зрения вследствие пигментного ретинита. Компания планирует подать заявку на получение статуса биологического препарата (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США во второй половине 2024 года. Статус BLA позволит компании продавать MCO-010 пациентам в США.
Терапия MCO-010 предназначена для людей, которые потеряли большую часть или даже все свои фоторецепторы - клетки, обеспечивающие зрение. Лекарство в виде небольшой капли жидкости, вводимой посредством интравитреальной инъекции, использует созданный человеком вирус для доставки копий гена многофункционального опсина (MCO) в биполярные клетки. Это клетки, которые обычно не воспринимают свет, но часто выживают после потери фоторецепторов при поздней стадии заболеваний сетчатки. Компания заявляет, что MCO-010 позволяет биполярным клеткам пациента воспринимать окружающий свет, тем самым работая в качестве резервной системы для потерянных фоторецепторов. При этом подходе не используются очки для улучшения визуальной информации, поступающей на сетчатку. Подход также предназначен для лечения независимо от мутировавшего гена, вызывающего пигментный ретинит.
Первичной конечной точкой исследования было изменение показателей LogMAR через 52 недели после лечения. LogMAR - это тест максимальной корригированной остроты зрения, в котором меньшее число указывает на лучшую остроту зрения. Показатель LogMAR, равный 0,0, эквивалентен зрению 20/20, а показатель LogMAR, равный 2,0, соответствует зрению 20/2000. Если у кого-то показатель LogMA составляет 2,0 и он улучшился до 1,5, это можно было бы перевести как улучшение с 20/2000 до 20/640.
Максимальная корригированная острота зрения была получена в ходе исследования с использованием Фрайбургского теста. Тест предназначен для людей с прогрессирующей потерей зрения, которые не могут читать буквы на стандартной таблице для проверки зрения (таблице Снеллена)*.
Исходным уровнем зрения пациентов, участвовавших в исследовании, была лишь способность увидеть движение рук или сосчитать пальцы, то есть хуже, чем LogMAR 1,9 или 20/1600. Всего в исследование было включено 27 пациентов (9 пациентов, получавших высокие дозы, 9 пациентов, получавших низкие дозы, и 9 пациентов, получавших плацебо).
Максимальная корригированная острота зрения пациентов на 52 неделе исследования улучшилась по сравнению с исходным уровнем на -0,337 LogMAR в группе с высокой дозой и на -0,382 LogMAR в группе с низкой дозой. Максимальная корригированная острота зрения пациентов на 76 неделе исследования улучшилась по сравнению с исходным уровнем на -0,539 LogMAR в группе с высокими дозами и на -0,372 в группе с низкими дозами.
У некоторых пациентов в исследовании также наблюдались улучшения в тестах на распознавание форм и в способности ориентироваться в тестах на Y-мобильность.
- таблица Снеллена - наиболее распространённая в странах с латинским алфавитом таблица для проверки остроты зрения.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.