MeiraGTx разрабатывает новую генную терапию для лечения пигментного ретинита
Американская медицинская компания MeiraGTx объявила, что FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) присвоило специальный статус орфанного* препарата, а также выдало разрешение на разработку и проведение клинических испытаний для нового продукта компании, представляющего собой препарат для генетического лечения пигментного ретинита, от которого только в США страдает около 100 тысяч человек (в России зарегистрирован около 50 000 таких людей). Это лекарство содержит вирусы с модифицированным геном RPGR для лечения X-сцепленного пигментного ретинита. В настоящее время на рынке отсутствуют зарегистрированные препараты для лечения этого заболевания.
Пигментный ретинит (ПР) – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Это заболевание имеет три основных формы: аутосомно-рецессивную (когда каждый из родителей является носителем измененного гена), аутосомно-доминантную (наследственный признак переходит от одного родителя, у которого он наблюдался) и Х-сцепленную или Х-хромосомную (ген несет в себе мать и ее сын имеет 50%-шанс его получить). И примерно 70% случаев X-сцепленного и 20% случаев других форм ПР вызваны как раз мутациями гена RPGR.
MeiraGTx разработала генно-терапевтический продукт, который как раз и предназначен для замены поврежденных генов RPGR в клетках фоторецепторов сетчатки глаз человека.
Клинические испытания (Phase 1/2) на людях компания начнет в первой половине 2017 года в Глазной больнице Мурфильдса (Лондон, Великобритания).
Ранее MeiraGTx получила аналогичный статус от FDA и Комитета по орфанным медицинским продуктам Европейского агентства по лекарственным средствам для препарата, преназначенного для генетического лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутацией гена RPE65, и ахроматопсии, связанной с мутацией гена CNGB3.
* Орфанный препарат - это лекарственный препарат, предназначенный для лечения очень редких (орфанных) болезней. Такие препараты фармкомпании разрабатывают неохотно, потому что ожидаемые продажи невелики. Для поддержки разработки таких лекарств в США был принят The Orphan Drug Act, который гарантирует финансовую поддержку исследований.
Источник: MeiraGTx