Новость 22.02.2017 189

MeiraGTx разрабатывает новую генную терапию для лечения пигментного ретинита

Американская медицинская компания MeiraGTx объявила, что FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) присвоило специальный статус орфанного* препарата, а также выдало разрешение на разработку и проведение клинических испытаний для нового продукта компании, представляющего собой препарат для генетического лечения пигментного ретинита, от которого только в США страдает около 100 тысяч человек (в России зарегистрирован около 50 000 таких людей). Это лекарство содержит вирусы с модифицированным геном RPGR для лечения X-сцепленного пигментного ретинита. В настоящее время на рынке отсутствуют зарегистрированные препараты для лечения этого заболевания.

Пигментный ретинит (ПР) – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Это заболевание имеет три основных формы: аутосомно-рецессивную (когда каждый из родителей является носителем измененного гена), аутосомно-доминантную (наследственный признак переходит от одного родителя, у которого он наблюдался) и Х-сцепленную или Х-хромосомную (ген несет в себе мать и ее сын имеет 50%-шанс его получить). И примерно 70% случаев X-сцепленного и 20% случаев других форм ПР вызваны как раз мутациями гена RPGR.

MeiraGTx разработала генно-терапевтический продукт, который как раз и предназначен для замены поврежденных генов RPGR в клетках фоторецепторов сетчатки глаз человека.

Клинические испытания (Phase 1/2) на людях компания начнет в первой половине 2017 года в Глазной больнице Мурфильдса (Лондон, Великобритания).

Ранее MeiraGTx получила аналогичный статус от FDA и Комитета по орфанным медицинским продуктам Европейского агентства по лекарственным средствам для препарата, преназначенного для генетического лечения врожденного амавроза Лебера, вызванного мутацией гена RPE65, и ахроматопсии, связанной с мутацией гена CNGB3.

* Орфанный препарат - это лекарственный препарат, предназначенный для лечения очень редких (орфанных) болезней. Такие препараты фармкомпании разрабатывают неохотно, потому что ожидаемые продажи невелики. Для поддержки разработки таких лекарств в США был принят The Orphan Drug Act, который гарантирует финансовую поддержку исследований.

Источник: MeiraGTx