Новость 27.06.2018 296

Метод, который может затормозить наследственное заболевание глаз

Более двух миллионов людей по всему миру живут с наследственными и неизлечимыми заболеваниями зрения, включая такие болезни как пигментный ретинит, который постепенно лишает людей зрения. Разработать лечение для таких болезней очень сложно, поскольку за их проявление отвечают более 4000 различных мутаций в генах. Но многие из этих мутаций имеют нечто общее - склонность к образованию поврежденных белков, которые клетки сетчатки глаза не могут переработать. Эти белки накапливаются внутри клеток, убивая их изнутри.

Ученые из американского университета Дьюка смогли установить, что, форсируя способность клеток перерабатывать вредные белки, можно сдержать их накопление внутри клеток, тем самым существенно замедляя процесс потери зрения у мышей.

Новый подход потенциально может использоваться и для предотвращения смерти клеток при других нейродегенеративных заболеваниях, таких как болезни Хантингтона, Паркинсона и Альцгеймера.

По словам университетского профессора офтальмологии Вадима Аршавского,

Сегодня мы практически ничего не можем предложить для лечения пигментного ретинита или других наследственных заболеваний сетчатки. Наше исследование представило доказательство того, что, усиливая способность клетки перерабатывать такой белок, мы можем затормозить болезнь. Кроме того, очень важно, что поскольку наследственные заболевания глаз — это только подмножество большой категории нейродегенеративных болезней, то эту же технологию можно попробовать протестировать и для других заболеваний.

Ученый университета Дьюка работали вместе с коллегами из Калифорнийского технологического института и в своих исследованиях фокусировались на протеасоме. Это "механизм", существующий во всех клетках, который предназначен для обеспечения деградации ненужных и повреждённых белков до коротких пептидов, которые затем могут быть расщеплены до отдельных аминокислот.

Аршавский сравнивает эти структуры со шредером (уничтожителем документов), которые "нарезает" элементы, скрытые внутри клетки. Поврежденные белки должны проходить через "приемное отверстие" этого шредера внутри клетки, но клетки у больных мышей имели недостаточно таких приемных механизмов, что приводило к накоплению больных белков в клетке. Ученые смогли с помощью метода генной инженерии увеличить количество таких "приемных отверстий", что позволило клеткам перерабатывать больший объем поврежденных белков.

По мнению ученых, этот метод имеет потенциал "сдвинуть" время наступления слепоты у больных наследственными заболеваниями зрения людей за пределы их жизни. Как говорит Аршавский,

Это не совсем лечение, но значительная отсрочка наступления потери зрения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Futurity