Новое лекарство от наследственного заболевания зрения успешно прошло тестирование
Компания ProQR Therapeutics NV объявила, что их внутренний анализ показал успешность недавно завершившегося первого тестирования экспериментального лечения одной из форм редкого наследственного заболевания зрения у детей. Сразу после этого стоимость акций компании (до открытия биржевой сессии) увеличилась на 70%.
Согласно заявлению голландского разработчика лекарств, очередное исследование нового препарата с участием людей (mid-stage trial) начнется в середине следующего года.
В рамках первого этапа исследования испытывался препарат QR-110 на базе РНК и в нем приняли участие 10 пациентов с определенными генетическими мутациями, которые вызвали заболевание амаврозом Лебера типа 10 - наследственной болезнью, характеризующейся врожденным поражением светочувствительных клеток сетчатки глаза. Тип 10 означает, что болезнь вызвана повреждением гена CEP290 на 12-й хромосоме.
На сегодняшний день не существует официально разрешенного к использованию лечения этой болезни, которая начинается в раннем детстве и приводит к тяжелым поражениям зрения. В Европе и США на сегодняшний день, в соответствии с оценкой ProQR, живут около 2000 людей с этим редким заболеванием.
Согласно заявлению компании, после трех месяцев лечения у примерно 60% пациентов отмечен клинически заметный отклик на препарат с улучшением зрения и возможности ориентироваться в пространстве. Как отмечается в сообщении ProQR, заметно "быстрое и устойчивое улучшение в каждой метрике оценки зрения".
По словам аналитика JMP Securities Лизы Байко,
Новый препарат действует с 60%-эффективностью, что значительно превышает мои предыдущие оценки в 20%.
По всей видимости, в системе здравоохранения США это лекарство появится в 2021 году - на год раньше, чем предполагалось.
Компания ProQR Therapeutics NV разрабатывает лекарства также для лечения и других редких заболеваний зрения, включая синдром Ашера и болезнь Штаргардта. Кроме того, в настоящее время фирма тестирует препараты для лечения муковисцидоза (заболевание легких) и буллезного эпидермолиза*.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
* Буллезный эпидермолиз – группа наследственных заболеваний, которые характеризуются легкой ранимостью кожи. Основным симптомом служит развитие на поверхности кожных покровов пузырей с серозным содержимым, после чего на их месте возникают долго незаживающие эрозии.
Источник: Reuters