Оптогенетическая генная терапия как метод лечения пигментного ретинита
Данные нового исследования свидетельствуют, что оптогенетическая генная терапия хорошо переносится пациентами с конечной стадией несиндромного пигментного ретинита.
Результаты были опубликованы на сайте ARVOLearn в связи с отменой из-за пандемии ежегодного собрания Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2020 года.
Поскольку до сих пор не существует реального лечения пигментного ретинита, исследователи из кафедры офтальмологии Медицинской школы Питсбургского университета решили оценить возможность использования оптогенетического лечения, сочетающего в себе генную терапию (GS030-DP) и медицинское устройство на основе очков Google для пациентов с несиндромным пигментным ретинитом, а также его безопасность и переносимость пациентами.
Исследование (фаза 1/2а) проводилось одновременно в трех медицинских центрах - в Великобритании, Франции и США.
Основной целью исследования была проверка безопасности и переносимости оптогенетической генной терапии, нацеленной на ганглиозные клетки сетчатки и использующей светочувствительный белок каналродопсин ChrimsonR-tdTomato, доставляемый в сетчатку глаза вирусным вектором AAV2.7m8 путем внутриглазной инъекции.
Дополнительной задачей было определение визуальной функции, ориентации и мобильности, качества жизни и иммунного ответа у пациентов после проведения терапии.
Пациенты получали три различных дозы препарата и, кроме того, в исследовании затем была создана расширенная группа пациентов, которые должны получить инъекцию на основе самой высокой дозы с наилучшей толерантностью
После генной терапии пациенты прошли интенсивную реабилитационную терапию, которая должна помочь им принять новое визуальное восприятие и научиться использовать свое обновленное зрение. Программа проходила на основе инновационной платформы и включала функциональные тесты, разработанные для обеспечения визуального обучения.
Некоторые из проведенных тестов включали задания по ориентации и подвижности с использованием "умных" очков. Например, при выполнении первого задания пациенту было дано указание найти дверь в комнате и прикоснуться к ней. Тест продолжался ровно 3 минуты, независимо от того, добрался ли пациент до двери.
При выполнении второго задания платформа была покрыта черным напольным покрытием с нарисованной на нем решеткой и проведенной белой линией шириной 15 сантиметров. Пациенту нужно было пройти по линии и остановиться, когда он думает, что прошел до конца - до начала синей зоны. Тест останавливался через 3 минуты, даже если пациент не дошел до конца.
Тесты проводились через 8 недель после проведения лечения. Все пациенты первых двух групп с минимальной и средней дозой препарата хорошо восприняли использование очков и показали хорошие результаты во время тестирования.
Среди побочных явлений были отмечены легкие воспаления из-за лечения кортикостероидами и легкой чувствительностью к свету сразу после введения препарата, но до стимуляции с помощью очков. В целом лечение было хорошо перенесено.
Лечение третьей группы пациентов с максимальной дозой препарата еще не завершено.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: MD Magazine