Препарат для лечения пигментного ретинита компании GenSight Biologics получил орфанный статус
Биофармацевтическая компания GenSight Biologics, специализирующаяся на разработках в сфере генной терапии, объявила, что американская FDA* присвоила орфанный** статус ее препарату (product candidate) GS030, предназначенному для лечения пигментного ретинита. Это препарат уже имеет аналогичный статус и в Европе, полученный им в 2016 году.
GS030 - это препарат, представляющий собой новый подход к лечению наследственных заболеваний сетчатки на базе генной терапии, при котором модифицированные гены светочувствительного белка вводятся в клетки сетчатки глаза, чтобы восстановить их функциональность. При этом используется специальное носимое устройство (еще разрабатывается), предназначенное для стимуляции преобразуемых клеток и ускорения восстановления зрения за счет усиления светового сигнала.
Новое лекарство в настоящее время проходит стандартные испытания на токсичность, после завершения которых в 3 квартале 2017 года начнутся клинические исследования (фаза I/II) с участием пациентов, страдающих пигментным ретинитом.
Второй препарат компании GenSight Biologics, также находящийся на стадии product candidate и предназначенный для лечения другого наследственного заболевания - оптической нейропатии Лебера***, сейчас находится в завершающей фазе (фаза III) клинических исследований на людях.
* FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов)
** Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
*** Наследственная оптическая нейропатия Лебера - наследственная митохондриальная дегенерация ганглионарных клеток сетчатки, что приводит к острой потере центрального зрения. Заболевание влияет преимущественно на молодых мужчин, но передается только по материнской линии.
Источник: Yahoo.com