Чтобы видеть!

Биотехнологическая компания Eyevensys, занимающаяся разработкой невирусной генной терапии для лечения офтальмологических заболеваний, объявила о том, что Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило ее разработке EYS611 статус орфанного лекарственного препарата для лечения пигментного ретинита.

Новый препарат EYS611 содержит ДНК-плазмиду*, которая кодирует человеческий белок трансферрина, что приносит пользу пациентам с пигментным ретинитом, а также другими дегенеративными заболеваниями сетчатки глаза, в том числе поздней стадии, например, сухой возрастной макулярной дистрофией и глаукомой.

Трансферрин — это эндогенный белок, который помогает регулировать уровень железа в глазах. В то время как железо необходимо для метаболизма сетчатки и зрительного цикла, избыток железа может вызвать окислительный стресс и чрезвычайно токсичен для сетчатки. Перегрузка железом связана со смертью фоторецепторов при некоторых дегенеративных заболеваниях сетчатки. Действуя в качестве хелатирующего железо элемента и нейропротектора, EYS611 помогает замедлить прогрессирование таких заболеваний, как пигментный ретинит, независимо от специфической генетической мутации, вызывающей заболевание.

Данные доклинических испытаний были опубликованы в сентябрьском номере журнала Pharmaceutics за 2020 год. В этой статье показано, что EYS611 замедляет развитие пигментного ретинита, безопасен и эффективен для сохранения фоторецепторов и функциональности сетчатки глаза при острой токсичности. Эксперименты проводились на крысиной модели с наследственной формой дегенерации сетчатки глаза.

Для того чтобы получить орфанный статус, лекарство должно быть разработано для диагностики, профилактики или лечения опасного для жизни или хронического заболевания, которое, в частности, затрагивает не более пяти из 10 000 пациентов в Европейском Союзе или менее 200 000 человек в США. Получив такой статус, компания получает право на многочисленные стимулы для развития, которые включают в себя десять лет рыночной эксклюзивности после утверждения продукта, снижение платы за регуляторную деятельность, доступ к централизованной процедуре получения разрешения на продажу и протокольную помощь, которая обеспечивает научные консультации для лекарственных средств, имеющих орфанный статус.

* Плазмиды — небольшие молекулы ДНК, физически обособленные от хромосом и способные к автономной репликации. Главным образом плазмиды встречаются у бактерий, а также у некоторых грибов и высших растений. Чаще всего плазмиды представляют собой двухцепочечные кольцевые молекулы.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Biospace