Новость 18.03.2021 301

ProQR начинает очередной этап испытания сепофарсена в качестве лечения амавроза Лебера (LCA10)

Компания ProQR Therapeutics объявила о начале фазы 2/3 исследования, получившего название Illuminate. В этом проекте анализируется эффективность препарата сепофарсен при лечения врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10), вызванного мутацией p.Cys998X в гене CEP290. Результаты этого этапа исследования специалисты компании намерены опубликовать в первой половине 2022 года.

Сепофарсен (QR-110) — это РНК-терапия, направленная на восстановление зрения при врожденном амаврозе Лебера типа 10 (LCA10) - наследственной болезни, характеризующейся врожденным поражением светочувствительных клеток сетчатки глаза. Тип 10 означает, что болезнь вызвана повреждением гена CEP290 на 12-й хромосоме.

В исследовании принимают участие 36 пациентов в возрасте восьми лет и старше, которые случайным образом разделены на группы, одна из которых получит сепофарсен в целевой регистрационной дозе, другая - плацебо. Первичной конечной точкой этого исследования является величина среднего изменения максимальной корригируемой остроты зрения (Best Corrected Visual Acuity, BCVA) за 12 месяцев от исходного уровня у пациентов, получивших регистрационную дозу по сравнению с пациентами, получившими плацебо. Данное исследование предназначено для поддержки получения разрешения на использование сепофарсена для пациентов с LCA10, вызванного мутацией p.Cys998X в гене CEP290. 

В случае одобрения контролирующими сферу здравоохранения органами, сепофарсен потенциально может стать первой терапией для решения высокой неудовлетворенной медицинской потребности для пациентов, которые в противном случае столкнулись бы со слепотой.

Исследование Illuminate проводится на основе данных предыдущего исследования (фазы 1/2), которое показало, что через 12 месяцев у пациентов, которые лечились с использованием сепофарсена, было отмечено улучшение остроты зрения. В подмножестве пациентов (n=6), которые получили целевую регистрационную дозу, среднее изменение от исходного уровня для максимальной корригируемой остроты зрения через 12 месяцев составило -0.93 LogMAR, что эквивалентно улучшению примерно в 9 линий (или 45 букв) по таблице Бейли-Лоуви (ETDRS). В фазе 1/2 исследования также наблюдалось одновременное улучшение показателей при тестировании стимулов в полном поле зрения (FST) и подвижности, которые являются вторичными конечными точками в исследовании Illuminate.

По словам председателя и соучредителя Sofia Sees Hope, организации, защищающей интересы пациентов, которые страдают от амавроза Лебера и других редких заболеваний сетчатки, Лауры Манфре,

Как родитель ребенка с диагнозом амавроз Лебера, я знала, что ничего нельзя сделать, и что мы должны принять, что когда-нибудь наша дочь будет слепой. Теперь, в начале клинических испытаний мы увидели потенциал сепофарсена, который способен внести значительные изменения в жизнь пациентов с LCA10, вызванного мутацией в гене CEP290. Мы видим надежду для людей, живущих с этой болезнью. И мы с нетерпением ждем, чтобы узнать о результатах испытания и надеемся на лучшее.

Напомним, что сепофарсен ранее получил от Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США и Европейского Союза статус орфанного* лекарственного препарата и получил доступ к программе PRIME, обеспечивающий первоочередное рассмотрение и получение разрешения от регулятора отрасли.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: ProQR