Новость 27.02.2021 249

Проведена обработка первой группы пациентов в фазе 2а исследования нового метода лечения пигментного ретинита

Компания ReNeuron опубликовала последнюю информацию о прогрессе в разработке препарата-кандидата для клеточной терапии на базе hRPC-клеток (human retinal progenitor cell, клетки-предшественники человеческой сетчатки), предназначенной для лечения пигментного ретинита.

В настоящее время новый препарат-кандидат проходит фазу 2а клинической оценки возможности его использования для лечения наследственного пигментного ретинита.  В исследовании используется криоконсервированный препарат на основе hRPC-клеток, в него зачисляются пациенты, страдающие прогрессирующим пигментным ретинитом с некоторым остаточным центральным зрением, и до настоящего времени оно проводилось в двух клинических центрах в США.

В настоящее время в рамках расширенного сегмента Фазы 2а исследования завершен ввод дозы препарата пациентам первой группы, включающей в себя трех испытуемых.  В этом сегменте исследования принимает участие до девяти испытуемых с пигментным ретинитом, которые получают большую дозу препарата, чем получили первые десять пациентов, которые уже проходили лечение.  В соответствии с протоколом клинических испытаний, совет по мониторингу безопасности данных для исследования будет рассматривать краткосрочные данные по безопасности от этой первой группы в течение следующих нескольких недель, прежде чем исследование перейдет к вводу препарата пациентам из следующей группы. 

Представители компании ранее сообщали о намерении включить в Фазу 2а исследования новые медицинские центры в США и Великобритании, уже получив на это разрешения регулирующих органов. Включение дополнительного медицинского центра в Испании в настоящее время рассматривается регуляторами отрасли. И в исследование на этом этапе уже принимает участие американский Институт глазных заболеваний Кейси при Орегонском университете здравоохранения и науки.

Ожидается, что данные текущего исследования Фазы 2a будут представлены позднее в этом году, после того как все остальные участники исследования получат инъекцию препарата. 

Компания ожидает, что расширенное исследование Фазы 2a позволит получить достаточные данные для начала во второй половине 2022 года отдельного ключевого клинического исследования эффективности клеточной терапии для лечения пигментного ретинита на основе препарата-кандидата с использованием hRPC-клеток.  Это исследование будет направлено на дальнейшую проверку безопасности и эффективности данного вида лечения и, предполагая успешные результаты, позволит компании ReNeuron получить разрешение на продвижение своего препарата для клеточной терапии на основе hRPC-клеток на выбранных основных рынках. 

Эта программа исследования ранее получила статус орфанного препарата как в Европе, так и в США, а также разрешение типа Fast Track от FDA в США, позволяющее ускорить регистрацию препарата в случае успешного завершения испытаний. Статус орфанного препарата обеспечивает возможность получения длительного периода эксклюзивности на рынке после того, как терапия будет одобрена на этих территориях. 

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Pharmi Web