Разрабатываемое лекарство от болезни Штаргардта получило орфанный статус
Японская компания Acucela объявила, что американские регулирующие органы* присвоили статус орфанного препарата** их лекарственному средству эмиксустату (emixustat hydrochloride), которые в ближайшее время будет проходить клиническое исследование на людях как лекарство от болезни Штаргардта.
Болезнь Штаргардта, называемая еще макулярной дистрофией Штаргардта - это редкое наследственное заболевание, которое вызывает повреждение сетчатки и часто приводит к постепенной потере зрения у детей.
Для обеспечения нормального зрения очень важен процесс переработки в глазе витамина А (визуальный цикл). Эмиксустат модулирует визуальный цикл путем подавления важного фермента в этом процессе - белка 65 в ретинальном пигментном эпителии (RPE65), который мешает нормальной жизнедеятельности клеток сетчатки. При экспериментах на животных с болезнью Штаргардта и макулярной дистрофией было обнаружено, что эмиксустат останавливает и обращает вспять накопление A2E***, которое вызывает гибель клеток фоторецепторов, и сохраняет целостность сетчатки.
Клинические исследования с участием людей, страдающих от болезни Штаргардта, будут проведены в ближайшем будущем.
* FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов)
** Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
*** A2E - бис-ретинилиден-этаноламин. Этот продукт может накапливаться в сетчатке в виде гранул липофусцина и вызывать таким образом отмирание клеток сетчатки
Источник: EMPR