Чтобы видеть!

Американская биофармацевтическая компания Stargazer Pharmaceuticals, разрабатывающая методы лечения редких заболеваний глаз, инициировала фазу 2a клинических испытаний модулятора зрительного цикла STG-001 на пациентах с болезнью Штаргардта. В ходе клинического исследования оцениваются безопасность, биораспределение препарата в организме и механизм его действия у пациентов, получивших две разные дозировки STG-001.

Фаза 1 этого клинического исследования была успешно завершена и в ней оценивалась безопасность STG-001 с участием здоровых добровольцев.

Компания Stargazer также объявила о завершении инвестиционного финансирования серии А на общую сумму 57 млн долларов США, предоставленного ведущими инвесторами Novo Holdings, VenBio Partners, Canaan Partners, Pontifax и Retinal Degeneration Fund (инвестиционное подразделение The Foundation Fighting Blindness). Фонд также предоставляет Stargazer консультативную поддержку и доступ к ресурсам для клинических разработок.

Болезнь Штаргардта является ведущей формой наследственной макулярной дегенерации, поразившей десятки тысяч людей по всему миру. Лечения от этого заболевания не существует. Отличительной чертой болезни Штаргардта является накопление липофусцина, содержащего вредные побочные продукты обработки витамина А в сетчатке, которые приводят к дегенерации клеток сетчатки и потере с течением времени центрального зрения. Несмотря на то, что витамин А необходим для зрения, его метаболиты токсичны при неправильной обработке, что и происходит при болезни Штаргардта.

STG-001 предназначен для снижения концентрации в крови белка RBP4, который доставляет витамин А в сетчатку. Снижая потребление витамина А в сетчатке, исследователи считают, что STG-001 потенциально может снизить накопление там токсинов у людей с болезнью Штаргардта и предотвратить дегенерацию сетчатки и последующую потерю зрения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: The Foundation Fighting Blindness