Чтобы видеть!

Компания поделилась результатами клинической программы AAVB-081 и доклинической программы AAVB-039 на ARVO 2025.

Клиническая биотехнологическая компания AAVantgarde Bio представила данные по безопасности и эффективности испытаний двух терапевтических препаратов, оба из которых основаны на лечении с помощью аденоассоциированного вируса. Компания, базирующаяся в Милане, Италия, представила тезисы на ежегодном собрании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) в Солт-Лейк-Сити, штат Юта. В пресс-релизе компания AAVantgarde Bio поделилась информацией о двух исследованиях терапевтических препаратов AAVB-081 и AAVB-039.

Препарат AAVB-081 предназначен для пациентов с пигментным ретинитом, связанным с синдромом Ашера типа 1 (USH1B). В первом клиническом исследовании фазы 1/2 на людях 8 пациентов получили дозу в группах с низкой или средней дозой. Данные об эффективности препарата у первого пациента, которому была введена доза препарата, были предоставлены на 180-й день после введения. По данным AAVantgarde, не было зарегистрировано никаких серьезных нежелательных явлений или токсичности, ограничивающей дозу. Воспаление глаз было не тяжелым и куонтролировалось стероидами. Первый пациент, получавший препарат AAVB-081, показал улучшение максимальной корригированной остроты зрения >1 строки и улучшение остроты зрения при низкой яркости >3 строк на таблице для проверки зрения. Пациент также продемонстрировал положительные результаты по дополнительным функциональным конечным точкам, которые не были указаны в пресс-релизе.

В доклинической программе в исследовании GLP-NHP был оценен препарат AAVB-039 на предмет его безопасности и фармакокинетического профиля. Препарат AAVB-039 предназначен для лечения пациентов с болезнью Штаргардта путем субретинального введения двойного вектора AAV8 с геном ABCA4. По словам Джаяшри Сахни (Jayashree Sahni), доктора медицины, EMBA, FRCOPHTH, главного директора по медицинским вопросам компании AAVantgarde Bio, данные доклинической программы продемонстрировали положительный профиль безопасности. Многообещающий результат “поддерживает начало первого клинического исследования на людях, давая надежду пациентам с болезнью Штаргардта, у которых нет никаких терапевтических вариантов, чтобы предотвратить потерю зрения”, - сказала она.

Франческа Симонелли (Francesca Simonelli), доктор медицины, руководитель офтальмологического отделения в университетской больнице Hospital of Campania “Luigi Vanvitelli” в Неаполе, Италия, также прокомментировала объявление AAVantgarde Bio. Профессор Симонелли является главным исследователем клинического испытания LUCE-1 для AAVB-081.

Перед собранием ARVO она сказала: “Я очень рада представить обновленные положительные результаты по безопасности у 8 пациентов и результаты на 180-й день для нашего первого испытуемого, которые показывают предварительную эффективность. С помощью этой инновационной программы мы стремимся продвинуть наш подход к пониманию и лечению этих заболеваний”.

“Мы готовы предоставить надежные доказательства, которые не только позволят углубить научные знания, но и напрямую повлияют на лечение пациентов”, - добавила профессор Симонелли.

Ссылка:

AAVantgarde presents positive clinical data from its AAVB-081 program for Usher 1B and preclinical data from its AAVB-039 program for Stargardt at the ARVO 2025 annual meeting. Press release. AAVantgarde Bio. Published May 12, 2025. Accessed May 12, 2025. https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-presents-updated-data-of-usher-1b-and-stgd-programs-at-arvo-2025/

ССЫЛКА НА ИСТОЧНИК

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.