Acucela начинает 3 фазу исследования препарата для лечения болезни Штаргардта
Японская компания Acucela объявила , что в начале ноября первый пациент стал участником очередной фазы исследования нового лекарственного препарата (drug candidate), предназначенного для лечения болезни Штаргардта.
Это испытание препарата эмиксустата (emixustat hydrochloride) представляет собой рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование (фаза 3) двойным слепым методом, которое будет проводиться одновременно в нескольких медицинских центрах. В рамках этого проекта его участники будут случайным образом поделены на группы в соотношении 2:1, которые будут ежедневно в течение 24 месяцев получать либо 10 мг-дозу эмиксустата, либо плацебо. В исследовании, которое пройдет в 30 медицинских центрах в 10 странах примут участие около 160 человек.
В рамках этого исследования ученые надеются понять, снижает ли препарат скорость прогрессии атрофии макулы сетчатки глаз в сравнении с плацебо у пациентов с болезнью Штаргардта. Кроме того, в этом же эксперименте ученые надеются проанализировать изменения параметров визуальной функции, такие как максимальная острота зрения с коррекцией и скорость чтения.
Эмиксустат модулирует визуальный цикл путем значительного снижения накопления вредоносного для сетчатки вещества A2E - побочного продукта преобразования витамина А, которое вызывает гибель клеток фоторецепторов. Этот продукт может накапливаться в сетчатке в виде гранул липофусцина и вызывать таким образом отмирание клеток сетчатки.
Действие препарата обеспечивается за счет подавления важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки (RPE65), что снижает доступность продуктов переработки витамина А, которые затем преобразуются в предшественников A2E.
Напомним, что препарат эмиксустат в прошлом году получил статус орфанного* препарата от американских регулирующих органов.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Acucela