Чтобы видеть!

Японская компания Acucela (входит в состав Kubota Pharmaceutical) объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (ЕМА) предоставило орфанный статус ее препарату (product candidate) эмиксустату (emixustat hydrochloride), предназначенному для лечения болезни Штаргардта. Назначение этого статуса не относится к другим заболеваниям, для которых разрабатывается эмиксустат.

Эмиксустат модулирует визуальный цикл путем значительного снижения накопления вредоносного для сетчатки вещества A2E - побочного продукта преобразования витамина А, которое вызывает гибель клеток фоторецепторов. Этот продукт может накапливаться в сетчатке в виде гранул липофусцина и вызывать таким образом отмирание клеток сетчатки. Действие препарата обеспечивается за счет подавления важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки глаз (RPE65), что снижает доступность продуктов переработки витамина А, которые затем преобразуются в предшественников A2E.

Для того чтобы получить орфанный статус от ЕМА, лекарство должно быть разработано для диагностики, профилактики или лечения опасного для жизни или хронического заболевания, которое затрагивает не более пяти из 10 000 пациентов в Европейском Союзе. Получив такой статус, компания получает право на многочисленные стимулы для развития, которые включают в себя десять лет рыночной эксклюзивности после утверждения продукта, снижение платы за регуляторную деятельность, доступ к централизованной процедуре получения разрешения на продажу и протокольную помощь, которая обеспечивает научные консультации для лекарственных средств, имеющих орфанный статус.

Аналогичный статус от американского регулятора отрасли здравоохранения (FDA) компания Acucela получила в январе 2017 года.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Global Banking and Finance