AGTC предоставила данные фазы 1/2 текущих испытаний AGTC-501 на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии 2021 года
Компания Applied Genetic Technologies, проводящая клинические испытания на людях генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения редких наследственных заболеваний сетчатки, объявила о представлении дополнительных анализов и выводов на основе ранее представленных данных из текущей фазы 1/2 исследования AGTC-501, рекомбинантного вектора AAV2, разработанного для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита. Новую информацию компания представила на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии 2021 года, которое проходило в Новом Орлеане (США).
В нерандомизированном, открытом исследовании вторичные показатели клинической активности были определены по функциональным улучшениям в пролеченных глазах по сравнению с глазами, не получившими лечения. Лечение препаратом AGTC-501 привело к статистически значимому улучшению остроты зрения с лучшей коррекцией во всех группах лечения (n=20) у пациентов, для которых лечение проводилось на макуле сетчатки глаза. Через 12 месяцев 50% пациентов были признаны соответствующими строгим критериям, которые обсуждались с FDA, - улучшение не менее чем на 7 децибел по крайней мере в 5 точках, что измерялось с помощью микропериметрии для оценки целостности макулы.
Директор детской отделения витреоретинальной хирургии и офтальмологической генетики в Детской больнице Цинциннати и Институте глаза Цинциннати доктор Роберт Сиск сказал:
Я воодушевлен теми результатами, которые мы получили в ходе испытаний, включая данными о безопасности и способности AGTC-501 вызывать клинически значимое улучшение макулярной чувствительности и статистически значимом улучшении остроты зрения. Эти данные еще на один шаг приближают нас к улучшению результатов для пациентов, теряющих зрение в результате Х-сцепленного пигментного ретинита - заболевания, для которого в настоящее время не существует вариантов лечения.
Через 12 месяцев после окончания лечения первичные показатели безопасности продемонстрировали хорошую переносимость AGTC-501 во всех дозах. О серьезных нежелательных явлениях, связанных с AGTC-501, не сообщалось. Все нежелательные явления относились к 1-2 категории у пациентов, получавших централизованное лечение, включая те, которые были связаны с процедурой субретинальной инъекции, и, что важно, иммунологическая оценка не выявила проблем с безопасностью. Важным биомаркером эффективности было восстановление макулярной эллипсоидной зоны по данным оптической когерентной томографии у пациентов, у которых это можно было измерить на исходном этапе.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Pipeline Review