Чтобы видеть!

• Расширенное сотрудничество с детской больницей Nationwide Children’s Hospital позволяет получить дополнительное финансирование и добавить третий препарат-кандидат, CLN-301, к диверсифицированному портфелю прецизионных терапевтических средств для лечения ЦНС и технологий доставки компании Alcyone.
• CLN-301 - это находящаяся на клинической стадии трансформирующая генная терапия для лечения болезни Баттена CLN3 (ювенильного нейронального цероидного липофусциноза), которая продемонстрировала раннюю эффективность и надежный профиль безопасности в продолжающемся исследовании фазы 1/2. 

ЛОУЭЛЛ, Массачусетс - 24 апреля 2025 г. Компания Alcyone Therapeutics Inc. (Alcyone), разрабатывающая прецизионные терапевтические средства для лечения ЦНС и технологии доставки, сегодня объявила о получении стратегического финансирования от детской больницы Nationwide Children’s Hospital. Новое финансирование стало результатом расширения сотрудничества между Alcyone и Nationwide Children’s Hospital, которое добавило программу генной терапии болезни Баттена CLN3 на клинической стадии (CLN-301) к терапевтическому портфелю компании Alcyone, ориентированному на детские неврологические заболевания. Инвесторы также в рамках постоянной поддержки приняли участие в финансировании разработки Alcyone системы интратекальной доставки лекарств ThecaFlex DRxTM (ThecaFlex). CLN-301 - это потенциально первая в своем классе генная терапия AAV9 в фазе 1/2 клинической разработки для болезни Баттена CLN3 (ювенильного нейронального цероидного липофусциноза), редкого, фатального, наследственного неврологического расстройства, для которого нет одобренной терапии. Лечение с помощью препарата CLN-301 предназначено для доставки кодирующей последовательности гена CLN3 в клетки центральной нервной системы для устранения основного дефицита фермента, который приводит к прогрессирующему повреждению клеток и снижению нейроразвития и физического развития.

Эмили Де Лос Рейес (Emily De Los Reyes), доктор медицинских наук, директор Центра передового опыта по болезни Баттена (the Batten Disease Center of Excellence) в больнице Nationwide Children's Hospital, прокомментировала: “Семьи детей с болезнью Баттена сталкиваются с трудностями каждый день. Для оказания помощи и поддержки этому сообществу пациентов необходимы постоянные исследования этого редкого заболевания”.

Первоначальные результаты исследования фазы 1/2 препарата CLN-301 продемонстрировали безопасность и терапевтическую эффективность в группе из четырех пациентов по сравнению с естественным прогрессированием болезни Баттена CLN3. По унифицированной шкале оценки болезни Баттена пациенты в исследовании CLN-301 оставались стабильными с наклоном -0,22 балла в год в течение трех лет. Для сравнения, для естественного течения болезни было бы типичным ухудшение на 2,86 балла в год, приводящее к общему ухудшению на 8,6 балла в течение 36 месяцев. Типичные результаты для пациентов с болезнью Баттена CLN3 включают быструю потерю зрения вследствие дегенерации сетчатки, ухудшение когнитивных и двигательных навыков и поведенческие проблемы. У большинства пациентов, получавших лечение CLN-301 и наблюдавшихся на протяжении более пяти лет, наблюдалось сохранение двигательных и когнитивных функций, а также общего состояния здоровья по сравнению с данными естественного течения болезни.

“Основываясь на наблюдениях за пациентами, которым уже вводили препарат, устранение основного дефицита CLN3 с помощью генной терапии CLN-301 может существенно изменить течение этого разрушительного заболевания и значительно повлиять на качество жизни пациентов с CLN3 и их семей”, - сообщила Кэтрин Мейер (Kathrin Meyer), доктор философии, главный научный сотрудник компании Alcyone Therapeutics.

Эми Фентон Паркер (Amy Fenton Parker), президент и генеральный директор Фонда BDSRA (Batten Disease Support, Research, and Advocacy Foundation - Фонд поддержки, исследований и защиты интересов больных болезнью Баттена), сообщила: “CLN3 - одна из наиболее распространенных форм болезни Баттена. Разработка этой важной программы генной терапии компанией Alcyone может потенциально удовлетворить значительную медицинскую потребность, и мы очень рады видеть эти усилия”.

“Мы благодарны за возможность углубить наше сотрудничество с детской больницей Nationwide Children’s Hospital, - заявил П. Дж. Ананд, генеральный директор компании Alcyone Therapeutics. - С появлением CLN-301 компания Alcyone обогатила свой портфель прецизионных терапевтических средств для ЦНС, находящихся на клинической стадии, программой, демонстрирующей многообещающие результаты по безопасности и предварительной эффективности, а также значительный коммерческий потенциал в качестве первой в своем классе терапии, изменяющей течение заболевания”.

CLN-301 является одним из компонентов диверсифицированного портфеля терапевтических средств для ЦНС компании Alcyone, который также включает генетическое лекарство нового поколения для лечения синдрома Ретта (XGR-101) на стадии IND, и доклиническую передовую прецизионно спроектированную малую молекулу, нацеленную на нейродегенерацию (Efralex). Первый в своем классе и/или лучший в своем классе потенциал каждого из терапевтических активов Alcyone дополняется платформой точной доставки FalconTM, включая ThecaFlex DRxTM, которая разрабатывается и продвигается совместно с Biogen. Технология платформы моделирования и доставки лекарственных средств в спинномозговую жидкость Falcon является центральной для терапевтических достижений компании Alcyone. Платформа Falcon направлена на повышение терапевтической эффективности и безопасности во всех терапевтических методах за счет улучшения биораспределения лекарственных средств, а также предоставления новых вариантов доставки. Новые решения по доставке направлены на обеспечение лучшего качества жизни пациентов, которым требуется введение препаратов в спинномозговую жидкость, решая важную задачу в лечении сложных неврологических заболеваний.

О болезни Баттена, вызванной мутациями в гене CLN3

Болезнь Баттена - общее название широкого класса редких, фатальных, наследственных заболеваний нервной системы, которые обычно начинаются в детстве. Известно 13 форм болезни Баттена, при которых дефект определенного гена запускает каскад проблем, мешающих способности клеток перерабатывать определенные молекулы. Болезнь Баттена CLN3, также известная как ювенильный нейрональный цероидный липофусциноз, вызывается мутациями в гене CLN3. CLN3 кодирует трансмембранный белок (встроенный в клеточную мембрану), участвующий в транспортировке и переработке белков и других веществ внутри клеток.

Клиническое течение болезни Баттена часто сопровождается прогрессирующей потерей зрения вследствие дегенерации сетчатки, а также потерей двигательных навыков. Большинство больных детей также испытывают изменения личности, проблемы с поведением, нарушение обучения и судороги. Дети, страдающие от этого заболевания, в конечном итоге становятся прикованными к постели и преждевременно умирают.

О научно-исследовательском институте The Abigail Wexner Research Institute при детской больнице Nationwide Children’s Hospital

Больница Nationwide Children's Hospital, вошедшая в список 10 лучших детских больниц за 2024-25 годы по версии U.S. News & World Report, является одной из крупнейших некоммерческих независимых систем детского здравоохранения в Америке, предоставляющей уникальный опыт в области здоровья детского населения, поведенческого здоровья и геномики, что приводит к наилучшим результатам для всего здоровья ребенка. Nationwide Children's развивает свою уникальную модель помощи благодаря интегрированным клиническим и исследовательским программам. Так как больница является базой для кафедры педиатрии Медицинского колледжа Университета штата Огайо, в Nationwide Children's готовят следующее поколение педиатров, ученых и специалистов по педиатрии. Научно-исследовательский институт the Abigail Wexner Research Institute в Nationwide Children’s Hospital входит в десятку лучших независимых детских исследовательских учреждений США, финансируемых Национальными институтами здравоохранения, поддерживающих фундаментальные, клинические, трансляционные, поведенческие и популяционные исследования здоровья. AWRI состоит из многопрофильных центров в сочетании с передовой инфраструктурой, поддерживающей такие возможности, как коммерциализация технологий для открытий; генная и клеточная терапия; секвенирование и анализ генома. Более подробная информация доступна на сайте NationwideChildrens.org/Research.

О компании Alcyone Therapeutics

Alcyone Therapeutics - это клиническая биотехнологическая компания, которая стремится преобразовать помощь детям с помощью разнообразного портфеля прецизионных терапевтических средств для ЦНС и платформ введения препаратов. Компания продвигает терапевтический портфель в сотрудничестве с детской больницей Nationwide Children’s Hospital (AWRI), ориентированной на тяжелые детские неврологические заболевания. Ведущие программы Alcyone включают клиническую генную терапию для болезни Баттена CLN3 и терапию микроРНК для реактивации Х-хромосомы для лечения генетических заболеваний, сцепленных с Х-хромосомой, включая синдром Ретта. Запатентованная компанией Alcyone технология FalconTM для моделирования и высокоточной доставки лекарственных средств в спинномозговую жидкость объединяет глубокие знания о динамике спинномозговой жидкости, вычислительном моделировании и биоинженерии. Этот комплексный подход позволяет оптимизировать дозировку и доставку в центральную нервную систему (ЦНС) для лучшего воздействия на патофизиологию и анатомию, характерные для различных неврологических заболеваний. Более подробную информацию можно найти на сайте www.alcyonetx.com

ССЫЛКА НА ИСТОЧНИК

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте