Alkeus ведет тестирование лекарства от болезни Штаргардта
Люди, страдающие от болезни Штаргардта, имеют нарушенный механизм переработки витамина А сетчаткой, вследствие чего в ней начинают накапливаться отходы, которые влияют на макулу (центральную часть сетчатки глаза). Что со временем, согласно исследованиям, приводит к потере фоторецепторов и, соответственно, зрения. К сожалению, при болезни Штаргардта, эта проблема наиболее ярко проявляется именно в макуле, которая отвечает за центральное зрение. Люди с этим заболеванием страдают от постепенного расширения слепого пятна в центре сетчатки, что постепенно затрудняет им чтение, вождение и распознавание лиц. 
В августе 2015 года компания Alkeus начала клиническое исследование нового лекарства ALK-001, которое как раз и должно решать проблему "утилизации отходов" при болезни Штаргардта. Новое лекарство - это модифицированный витамин А, который усваивается сетчаткой и оставляет после себя существенно меньше "отходов". Лекарство ALK-001 создано путем замещения атомов водорода в витамине А дейтерием. Дейтерий - это нерадиоактивный и безопасный изотоп водорода с удвоенной массой, который присутствует в теле человека. Тестирование лекарства будет продолжаться в течение двух лет и участие в нем принимают 50 добровольцев.
Предварительные исследования на животных показали, что ALK-001 препятствует образованию и накоплению токсинов, и, соответственно, ухудшению зрения у мышей с болезнью Штаргардта. А четырехнедельное исследования лекарства на людях с целью определения безопасности его применения было успешным - никаких побочных эффектов не зарегистрировано.
По словам разработчиков, если тестовые испытания завершатся успехом, то они попробуют его использовать и для лечения других заболеваний, связанных с дегенерацией сетчатки, в частности, возрастной макулярной дистрофии.
Источник: Blindness.org