Антиоксидантная терапия NACA от Nacuity показала обнадеживающие результаты в клинических испытаниях фазы 1/2
NACA - это генно-независимый пероральный препарат, предназначенный для сохранения зрения у пациентов с пигментным ретинитом и синдромом Ашера.
Компания Nacuity Pharmaceuticals сообщила о положительных результатах проводимого в Австралии клинического испытания SLO-RP фазы 1/2 препарата NPI-001 - малой молекулы для перорального применения, известной как N-ацетилцистеинамид, или NACA. Препарат предназначен для смягчения окислительного стресса, тем самым замедляя дегенерацию сетчатки и потерю зрения у пациентов с пигментным ретинитом и синдромом Ашера. Исследователи полагают, что препарат NPI-001 может быть эффективен независимо от мутировавшего гена, вызывающего заболевание. В рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании приняли участие 49 пациентов с синдромом Ашера, за которыми наблюдали в течение двух лет. Новый препарат показал безопасность и хорошую переносимость в ходе исследования. Компания планирует провести подтверждающее клиническое исследование в 2026 году в США и Австралии. Подробности этого исследования будут опубликованы позже.
В исследовании SLO-RP потеря фоторецепторов у пациентов, получавших NPI-001, замедлилась на 50% по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Потерю фоторецепторов оценивали путем измерения площади эллипсоидной зоны - площади жизнеспособных фоторецепторов, регистрируемой с помощью ОКТ. ОКТ используется для оценки состояния сетчатки и ее структурных изменений.
Кроме того, в ходе клинического исследования потеря чувствительности сетчатки у пациентов, получавших NPI-001, замедлилась почти на 30% по сравнению с чувствительностью сетчатки у пациентов, получавших плацебо. Чувствительность сетчатки оценивали с помощью микропериметрии, которая измеряет световую чувствительность в нескольких точках (локусах) сетчатки. Замедление потери чувствительности сетчатки не было статистически значимым, но коррелировало с замедлением потери фоторецепторов.
Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, является первоначальным инвестором компании Nacuity.
“Это очень хорошие результаты, и мы впечатлены потенциалом NACA замедлять потерю фоторецепторов у широкого круга людей с пигментным ретинитом и синдромом Ашера, независимо от мутировавшего гена, - сообщил Расти Келли, доктор философии, управляющий директор Фонда RD Fund. - Мы с нетерпением ждем предстоящих клинических испытаний, которые, надеемся, подтвердят эффективность NACA”.
NACA - это модифицированная форма N-ацетилцистеина (NAC), мощного антиоксиданта, одобренного Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 1963 году для применения при передозировке ацетаминофена и других показаниях. NACA был разработан компанией Nacuity с целью повышения эффективности и биодоступности для сетчатки по сравнению с NAC.
Исследования показали, что потеря фоторецепторов-палочек при таких заболеваниях, как пигментный ретинит, усиливает разрушительный окислительный стресс в сетчатке, тем самым ускоряя потерю фоторецепторов-колбочек. Палочки обеспечивают периферическое и ночное зрение. Колбочки обеспечивают способность воспринимать детали, цвета и объекты в освещенных условиях.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте