Чтобы видеть!

Компания Atsena Therapeutics, основанная выходцами из университета Флориды, в настоящее время проводит клиническое исследование (фаза 1/2) препарата генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера - заболевания, которое постепенно разрушает сетчатку у пациентов с мутацией в гене GUCY2D. Эта форма заболевания является одной из наиболее распространенных, на которую приходится около 20% всех пациентов с амаврозом Лебера.

В начале 2020 года Atsena приобрела препарат-кандидат у фармацевтической компании Sanofi, которая, в свою очередь, получила лицензию от Флоридского университета.

Недавно компания получила финансирование в размере $55 млн, которое поможет провести дальнейшее исследование генной терапии, предназначенной для лечения этой врожденной причины слепоты у детей. Новые денежные ресурсы будут использованы для завершения фазы 1/2 исследования, расширения производства препарата для генной терапии при подготовке к фазе 3 исследования и увеличения численности персонала Atsena.

Американская биотехнологическая компания надеется пойти по стопам Spark Therapeutics (в настоящее время входит в состав фармацевтического гиганта Roche), чей препарат Luxturna стал первой реально используемой генной терапией, которая была одобрена к применению в США в 2017 году. Luxturna была одобрена для лечения амавроза Лебера, вызванного мутациями в гене RPE65, так же как другого унаследованного заболевания сетчатки - пигментного ретинита.

Терапевтический препарат от Atsena, получивший название SAR439483, разработан в лаборатории соучредителя и главного научного директора Atsena Шеннон Бой (Shannon Boye), а также соучредителя и главного технического директора компании Сэнфорда Боя (Sanford Boye), работающих в Медицинском колледже университета Флориды.

В фазе 1/2 исследования терапия проводится с помощью субретенальной инъекции в один глаз каждого пациента, при этом необработанный глаз служит в качестве контроля, с последующим годичным наблюдением после дозировки. Предварительные результаты этого этапа исследования должны быть получены в первой половине следующего года.

Инвестиции также помогут продвинуть разработку еще двух доклинических кандидатов, включая генную терапию синдрома Ашера, связанного с мутацией гена MYO7A, который вызывает нарушения зрения и слуха, и усовершенствовать платформу доставки аденоассоциированного вируса (AAV) от Atsena, который используется при генной терапии.

Эта платформа Atsena основана на использовании двух AAV-векторов, доставляемых в тандеме, каждый из которых несет часть генной конструкции, которая должна быть введена в клетки сетчатки с помощью терапии. Это означает, что он может быть использован для доставки генов, которые слишком велики, чтобы содержаться в пределах одного вектора.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Fierce Biotech