Beacon Therapeutics представляет 36-месячные промежуточные результаты исследования AGTC-501 фазы I/2 HORIZON у пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом
ЛОНДОН и КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 19 сентября 2024 г. /PRNewswire/ - Beacon Therapeutics Holdings Limited, ведущая офтальмологическая компания-разработчик генной терапии, целью которой является сохранение и восстановление зрения пациентов с заболеваниями сетчатки, приводящими к слепоте, сегодня представила 36-месячные промежуточные результаты исследования фазы I/2 HORIZON своего ведущего актива, AGTC-501, у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом на 24-м Конгрессе EURETINA, проходившем в Барселоне, Испания.
Ключевые моменты презентации:
Сообщалось, что препарат AGTC-501 в целом безопасен и хорошо переносится у 29 включенных в исследование пациентов без каких-либо клинически значимых явлений безопасности, связанных с терапией.
Данные также продемонстрировали, что разница в зрительных функциях между обработанными и необработанными глазами все еще наблюдалась через 36 месяцев.
Профиль пользы и риска AGTC-501 подтверждает необходимость продолжающихся клинических разработок для лечения пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом, вызванным мутациями гена RPGR.
Лэнс Бальдо (Lance Baldo), доктор медицинских наук, главный исполнительный директор Beacon, заявил: “Эти новые долгосрочные данные являются еще одним клиническим подтверждением безопасности AGTC-501 для лечения X-сцепленного пигментного ретинита. Мы ожидаем достижения нескольких контрольных точек, включающих 24-месячные данные испытания фазы 2 SKYLINE, исследующего лечение X-сцепленного пигментного ретинита в конце этого года, и продолжение набора в нашем открытом исследовании фазы 2 DAWN и в исследование фазы 2/3 VISTA”.
HORIZON - это открытое исследование фазы 1/2 с увеличением дозы у пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом, получавших субретинально препарат AGTC-501, в которое было набрано 29 участников мужского пола, и все участники находятся под долгосрочным наблюдением.
О компании Beacon Therapeutics
Beacon Therapeutics - офтальмологическая компания, занимающаяся генной терапией, основанная в 2023 году для сохранения и восстановления зрения пациентов с рядом распространенных и редких заболеваний сетчатки, приводящих к слепоте.
Компания имеет устоявшуюся научную базу, которая включает в себя препарат на поздней стадии разработки для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, а также две доклинические программы: одна нацелена на сухую возрастную макулярную дегенерацию, а другая на колбочко-палочковую дистрофию. Beacon Therapeutics также имеет доступ к технологической платформе генерации мишеней, которая будет идентифицировать, проверять и искать секретируемые белки в офтальмологии.
Ведущая программа компании AGTC-501 - это программа генной терапии, которая в настоящее время исследуется для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, наследственного моногенного рецессивного заболевания, вызывающего прогрессирующую потерю зрения, в первую очередь у мальчиков и молодых мужчин. X-сцепленный пигментный ретинит преимущественно вызван мутациями в гене регулятора ГТФазы пигментного ретинита (RPGR). AGTC-501 экспрессирует полноразмерный белок RPGR, тем самым устраняя полный набор повреждений фоторецепторов, вызванных X-сцепленным пигментным ретинитом, включая потерю как палочек, так и колбочек.
Компания Beacon поддерживается Syncona Limited, Forbion, Oxford Science Enterprises, TCGX, Advent Life Sciences и другими инвесторами.
Узнайте больше о Beacon Therapeutics на сайте beacontx.com.
Контакт: info@beacontx.com
СМИ: beacontherapeutics@edelman.com
ИСТОЧНИК Beacon Therapeut
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.