Новость 17.04.2021 263

Целевая безвирусная генная терапия как прорыв в лечении возрастной макулярной дистрофии

Ученые из компании Nanoscope Technologies разработали способ проведения генной терапии, восстанавливающей зрение, без использования вируса. В случае, если это окажется безопасным и эффективным, такая методика может стать новым терапевтическим вариантом для пациентов с заболеваниями сетчатки глаза, такими как возрастная макулярная дистрофия (ВМД), а также наследственные болезни сетчатки глаза.

Этот новый технологический прорыв описан в статье в Journal of Biophotonics и поддерживается программой "Audacious Goal Initiative" Национального института глаза - подразделения Национального института здравоохранения США.

В стандартном подходе в генной терапии используются вирусные векторы, которые не могут быть локализованы в отдельных поврежденных регионах, как это происходит при ВМД сухого типа. Кроме того, вирусный вектор имеет ограничение по генной нагрузке, которую он может нести. Несколько терапевтических генов имеют большие размеры, и в настоящее время возможность их доставки ограничена. Хотя Nanoscope и использует вирусный вектор для доставки своего запатентованного светоактивируемого мульти-характерного опсина* (Multi-Characteristic Opsin, MCO) для лечения пигментного ретинита, компания является пионером в области лазерной пространственно-целевой доставки генов к частично деградированной области сетчатки, такой как географические атрофии, возникающие при ВМД сухого типа.

Ранее группа исследователей из Nanoscope уже сообщала о возможности использовании наночастиц в сочетании с лазером, работающим в ближней инфракрасной области, для адресной доставки генов. Однако это первый случай, когда лазерная доставка генов опсинов была достигнута in vivo без использования наночастиц.

Хотя в статье сообщается о восстановлении зрения у мышей с дегенерацией сетчатки после сверхскоростной доставки генов опсина MCO с помощью лазера, ученые работают и над сверхскоростной лазерной доставкой крупных терапевтических генов для различных глазных заболеваний.

В дополнение к функциональному улучшению зрения, наблюдаемому после подобной сверхбыстрой лазерной доставки гена MCO, команда Nanoscope отмечает и зарегистрированное улучшение поведенческих характеристик у подопытных мышей.

* Опсины — это группа светочувствительных рецепторов, связанных с G-белками, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции. В нормальном глазу опсины вырабатываются фоторецепторами в сетчатке - палочкой и колбочкой. При активации светом фоторецепторы пульсируют и посылают сигнал через другие нейроны сетчатки, зрительный нерв и далее на нейроны в головном мозге.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Nanoscope Technologies