Чтобы видеть!

6 мая 2025 г.

Автор: Линда Чартерс

Компания Opus Genetics раскрывает многообещающие результаты испытания генной терапии OPGx-LCA5 за 1 год, демонстрирующие устойчивое улучшение зрения у взрослых с дегенерацией сетчатки вследствие врожденного амавроза Лебера 5 типа (LCA5).

Opus Genetics объявила о своих клинических данных за 1 год, которые подчеркнули устойчивые функциональные улучшения после субретинальной доставки генной терапии компании, OPGx-LCA5, у взрослых с дегенерацией сетчатки, связанной с врожденным амаврозом Лебера 5 типа.

Томас Алеман (Tomas Aleman), доктор медицины из института the Scheie Eye Institute, Филадельфия, сообщил о результатах исследования фазы 1/2, которые показали, что эффекты лечения, наблюдаемые через 6 месяцев, сохранялись в течение 1 года. Согласно пресс-релизу компании, они включали измеримые улучшения колбочкового зрения, способности читать и распознавать объекты, что указывает на значимое влияние на центральную зрительную функцию при этом тяжелом, раннем заболевании.

Алеман сообщил о результатах на ежегодном собрании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии 2025 года (ARVO) в Солт-Лейк-Сити.

Результаты были получены у трех взрослых пациентов в возрасте 19, 26 и 34 лет, все из которых получили субретинальные инъекции в один глаз до 300 мкл (низкой дозы - 1x1010 векторных геномов на глаз) препарата OPGx-LCA5. У всех этих пациентов на исходном уровне наблюдалось тяжелое заболевание с ограниченным количеством фоторецепторов, которые, тем не менее, можно было обнаружить. У пациентов было заболевание, которое распространилось на центральную сетчатку.

Компания объявила о следующих ключевых результатах у 3 взрослых участников:

• Острота зрения улучшилась в среднем на ~3,5 строчки.
• Светочувствительность увеличилась на 0,86 логарифма при тестировании FST,по сравнению с 0,16 в глазах, не получивших лечения.
• У одного пациента улучшились реакции зрачков, а данные микропериметрии подтверждают восстановление колбочковой функции и центральной фиксации.
• Тесты на мобильность при разных уровнях яркости на основе виртуальной реальности показали улучшение обнаружения объектов и завершения маршрута.
• В течение 12 месяцев не было зарегистрировано ни одного явления токсичности, ограничивающей дозу, или серьезных нежелательных явлений.

Алеман прокомментировал: “Предварительные данные, полученные в ходе этого исследования фазы 1/2 препарата OPGx-LCA5, весьма обнадеживают. Мы рады видеть доказательства длительной эффективности, при этом преимущества лечения, наблюдаемые через 6 месяцев, сохраняются до 1 года”.

Он продолжил: “Неоспоримые улучшения колбочкового (дневного) зрения, подтвержденные через 1 год после лечения, были связаны с улучшением зрения пациентов при чтении и способности распознавать объекты, что имеет огромное значение для этих пациентов с тяжелым нарушением зрительной функции. Эти результаты подтверждают необходимость продолжения разработки генной терапии, которая предлагает потенциально новаторские возможности, поскольку мы с нетерпением ждем включения в исследование дополнительных пациентов”.

Дизайн исследования

В этом клиническом исследовании (NCT05616793) оценивалась безопасность и предварительная эффективность субретинальной генной терапии OPGx-LCA5 у пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, связанной с биаллельными мутациями в гене LCA5.

Это было открытое исследование фазы 1/2, оценивающее препарат OPGx-LCA5. Конечные точки эффективности включали измерение функционального зрения с использованием: теста на способность ориентироваться и двигаться при различных уровнях освещения (the Multi-Luminance Orientation and Mobility Test), который является тестом на основе виртуальной реальности, разработанным для измерения изменений функционального зрения; теста FST, который измеряет чувствительность сетчатки к свету; и микропериметрии, которая измеряет точечную чувствительность к свету.

В дополнение к 3 взрослым, также лечились 2 пациента-ребенка, для которых скоро появятся предварительные данные. Компания Opus также ожидает начала клинических испытаний для своей второй программы наследственных заболеваний сетчатки (BEST1) в конце этого года. Результаты пациентов-детей не были включены в доклад.

Согласно пресс-релизу, устойчивые улучшения, особенно в функциях, опосредованных колбочками, таких как чтение и распознавание объектов, подтверждают биологическую активность гена LCA5 и создают основу для планирования регистрационных испытаний в FDA.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.