Новость 20.03.2023 174

Доклиническая генная терапия ВМД потенциально поможет при других заболеваниях сетчатки

8 февраля, 2023

Дэвид Хаттон (David Hutton)

Новые результаты согласуются с предыдущим исследованием, в котором ophNdi1 продемонстрировал преимущества в моделях ВМД.

OphNdi1 - доклиническая генная терапия, предназначенная для лечения возрастной макулярной дегенерации (ВМД), согласно исследованию, опубликованному в журнале Pharmaceutics, может также быть эффективной при лечении других глазных заболеваний.

Исследование показало, что ophNdi1 улучшает работу митохондрий в ганглиозных клетках сетчатки, который дисфункциональны при глаукоме и других заболеваниях.

Новые результаты согласуются с предыдущим исследованием, в котором ophNdi1 продемонстрировал успешность в моделях ВМД и выявили потенциал генной терапии для лечения множества глазных заболеваний.

“Так как потеря ганглиозных клеток сетчатки ведет к потере зрения при многих заболеваниях, включая наследственные оптические нейропатии и глаукому, мы рады, что этот потенциальный терапевтический подход может принести пользу многим пациентам в будущем,” - утверждает первый автор, Намой Чаддертон (Namoi Chadderton), доктор философии Тринити колледжа в Дублине, Школа генетики и микробиологии. - “Наше исследование показывает, что ophNdi1 обеспечивает защиту в трех моделях митохондриальной дисфункции. Примечательно, что оптимизация терапии, которая освещена в исследовании, позволяет использовать меньшую терапевтическую дозу.”

Митохондрии известны как “электростанции” клеток, так как они управляют производством энергии. Однако исследователи ранее обнаружили, что их производительность снижается в сетчатке людей с глазными заболеваниями. Эта связь с ухудшением зрения побудила их исследовать потенциал терапии для восстановления митохондрий.

OphNdi1 использует вирус для достижения пострадавших клеток и доставки кода, необходимого для того, чтобы позволить митохондриям генерировать дополнительную энергию и продолжать функционировать для поддержки зрения.

“Наша работа представляет четкие доказательства, подтверждающие использование этого нового генного терапевтического подхода для множества глазных нарушений,” - добавила главный автор, Фаррар Джейн Фаррар (Farrar Jane Farrar). доктор философии, профессор Тринити колледжа в Дублине, Школа генетики и микробиологии. - “Также предполагается, что терапевтическая платформа ophNdi1 нацеленная на митохондриальную дисфункцию, может применяться для других разрушительных заболеваний, не только глазных, при которых проявляется митохондриальная дисфункция.”

Необходимо провести дальнейшую работу перед тем, как терапия может назначаться пациентам, однако исследовательская команда надеется, что это станет реальностью в ближайшие годы.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости во Вконтакте.