Новость 13.03.2023 221

Достижения в исследованиях болезни Штаргардта

Новости от Фонда борьбы со слепотой

Belite Bio проводит фазу 3 клинического испытания лечения для замедления прогрессирования заболевания

Биофармацевтическая компания Belite Bio из Сан-Диего регистрирует пациентов-подростков (в возрасте 12-18 лет) с болезнью Штаргардта в испытание DRAGON, которое является фазой 3 клинического испытания для препарата Tinlarebant, перорального лекарства, предназначенного для замедления прогрессирования болезни и потери зрения. Tinlarebant разработан для ингибирования белка, известного как ретинол-связывающий белок 4 (RBP4), для снижения поглощения витамина А сетчаткой, что уменьшает выработку и накопление побочных токсичных продуктов витамина А, что является отличительной чертой болезни Штаргардта.

Компания Nanoscope ввела дозу препарата первому пациенту в фазе 2 клинического испытания оптогенетической терапи для болезни Штаргардта

Компания Nanoscope Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая препараты генной терапии для дегенеративных заболеваний сетчатки, ввела дозу препарата первому участнику в фазе 2 клинического испытания STARLIGHT своей оптогенетической терапии для людей с тяжелой формой болезни Штаргардта. Известная как MCO-010, оптогенетическая терапия разработана для людей, которые утратили большинство или все свои фоторецепторы - клетки, которые позволяют видеть. Препарат, представляющий собой небольшую каплю жидкости, доставляемую с помощью интравитреальной инъекции, использует созданный человеком вирус для доставки копий гена мультифункционального опсина (MCO) к биполярным клеткам - клеткам, которые в норме не могут улавливать свет, однако часто выживают после того как фоторецепторы утрачены при тяжелой форме заболевания.

Компания Alkeus сообщает об обнадеживающих результатах клинического испытания лекарства, разрабатываемого для снижения уровня токсинов в сетчатке

Биотехнологическая компания Alkeus проводит мультицентровое клиническое испытание в фазе 2 для лекарства ALK-001, направленного на токсическое накопление в сетчатке глаза, которое, как считается, вызывает дегенерацию и потерю зрения. Терапия замедлила рост поражения примерно на 30 процентов. Новая терапия представляет собой модифицированную форму витамина А, которая при метаболизме в сетчатке приводит к гораздо меньшему количеству побочных продуктов. Ученые разработали ALK-001 с помощью замены атомов водорода в витамине А на дейтерий. Известный как дейтерированный витамин А, он расщепляется с меньшим количеством побочных продуктов, чем природная форма витамина А. Дейтерий - это безопасная, встречающаяся в природе стабильная форма водорода, которая присутствует в организме человека.

Исследование естественного течения болезни Штаргардта поможет подготовиться к будущим клиническим испытаниям

Институт клинических исследования Фонда борьбы со слепотой завершает исследование естественного течения заболевания у людей, страдающих болезнью Штаргардта, стоимостью 6 миллионов долларов. Известное как ProgSTAR, исследование преследует три основных цели - 1) Определить наилучшие показатели результатов для ускорения оценки новых методов лечения в клинических испытаниях, 2) лучше понять прогрессирование заболевания для отбора участников будущих клинических испытаний, и 3) выявить потенциальных участников для предстоящих клинических испытаний. В исследовании зарегистрировано 365 пациентов в 10 международных клинических центрах.

Исследовательская команда создает ткань, полученную из стволовых клеток, для сохранения зрения

Дэвид Гэмм, доктор медицинских наук, доктор философии Висконсинского Университета в Мадисоне, возглавляет группу экспертов для создания ткани, состоящей из клеток сетчатки, выращенных из стволовых клеток в качестве терапии, восстанавливающей зрение у людей с заболеваниями макулы, такими как болезнь Штаргардта. Компания Opsis Therapeutics была недавно создана, чтобы развивать терапию в рамках клинических испытаний и доводить ее до пациентов, которые в ней нуждаются. Ткань состоит из двух слоев. Один слой будет служить предшественником фоторецепторов, обеспечивающих зрение. После трансплантации стволовые клетки этого слоя будут формироваться в фоторецепторы. Другой слой будет состоять из взрослых клеток пигментного эпителия сетчатки, которые обеспечивают удаление отходов и питание фоторецепторов. Тонкая пластиковая пленка будет служить структурной основой для ткани. Биоразлагаемый гель будет защищать клетки и удерживать слои вместе. Фонд борьбы со слепотой в настоящее время финансирует проект и уже больше десяти лет финансирует доктора Гэмма для развития этого терапевтического подхода.

Компания Iveric Bio проводит клинические испытания ингибитора комплемента при болезни Штаргардта

Компания Iveric Bio проводит клинические испытания фазы 2 для Zimura, ингибитора комплемента С5, разработанного для замедления прогрессирования заболевания Штаргардта. При многих заболеваниях сетчатки система комплемента (часть врожденной иммунной системы) гиперактивна, что усугубляет дегенерацию сетчатки и ускоряет потерю зрения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости во Вконтакте.

Источник: https://www.fightingblindness.org/research/stargardt-disease-research-advances-6