Чтобы видеть!

Двухвекторная генная терапия USH1B от AAVantgarde Bio переходит в фазу 1/2 клинических испытаний

Это первое испытание двухвекторной генной терапии AAV, доставляемой в сетчатку.

AAVantgarde Bio, компания по разработке генной терапии, базирующаяся в Италии, ввела дозу препарата первому пациенту в своем клиническом исследовании фазы 1/2 генной терапии сетчатки для людей с синдромом Ашера типа 1B (USH1B), который вызван мутациями в гене MYO7A. Исследование, известное как LUCE-1, проходит в больнице the University Hospital of Campania “Luigi Vanvitelli” (Неаполь, Италия) под руководством профессора Франчески Симонелли (Prof. Francesca Simonelli). Будет объявлено о двух дополнительных площадках для исследования фазы 1/2 в Великобритании. Компания планирует открыть центры в США, если новая генная терапия перейдет к решающему исследованию третьей фазы. Пятнадцать пациентов в возрасте от 18 до 50 лет будут включены в исследование фазы 1/2. Будут оценены три дозы генной терапии USH1B.

Генная терапия, известная как AAVB-081, является первым клиническим применением двухвекторной системы доставки генов для лечения заболеваний сетчатки. AAVB-081 использует аденоассоциированный вирус (AAV), который работает как огромная контейнерная система для доставки здоровых копий гена MYO7A в клетки сетчатки. Поскольку ген MYO7A слишком велик для одного вектора AAV, его разделяют на две половины и доставляют в двух векторах. Попав в клетку, половинки соединяются. Однократно вводимый препарат представляет собой крошечную каплю жидкости, которую вводят под сетчатку.

Технология двойного AAV-вектора для доставки крупных генов возникла в результате исследования профессора Альберто Ауриккио (Prof. Alberto Auricchio) из TIGEM, международного исследовательского института, расположенного в Неаполе, который принадлежит Фонду Telethon и управляется им. AAVantgarde является дочерней компанией TIGEM и имеет эксклюзивную лицензию на технологию AAV-dual для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Синдром Ашера 1-го типа является наиболее тяжелым типом синдрома Ашера. USH1B, вызванный мутациями MYO7A, является наиболее распространенной причиной синдрома Ашера 1 типа. Дети с синдромом Ашера 1B рождаются с глубокой потерей слуха и начинают страдать от прогрессирующей потери зрения из-за пигментного ретинита еще до полового созревания. У них также есть проблемы с вестибулярным аппаратом. AAVantgarde сообщает, что около 20 000 человек в США и ЕС имеют USH1B.

AAVantgarde также разрабатывает генную терапию болезни Штаргардта, вызванной мутациями в ABCA4.

Для получения дополнительной информации о клиническом исследовании генной терапии USH1B отправьте сообщение по адресу info@aavantgarde.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.