Editas Medicine объявляет о клинических данных, демонстрирующих доказательство концепции EDIT-101 в фазе 1/2 испытания BRILLIANCE
17 ноября, 2022 Пресс-релиз
EDIT-101 демонстрирует подходящий профиль безопасности применительно ко всем испытанным дозам препарата .
У пациентов с гомозиготными мутациями наблюдалось улучшение максимальной корригируемой остроты зрения, а также некоторые дополнительные признаки эффективности препарата..
Была подтверждена концепция и определена целевая популяция для лечение
Ввиду небольшой популяции компания приостановит набор участников в испытание BRILLIANCE и сосредоточится на поиске партнера для продолжения разработки EDIT-10
Кембридж, Массачусетс, 17 ноября 2022г. (GLOBE NEWSWIRE) - Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT) - компания, занимающаяся редактированием генома на клинической стадии, сегодня на спонсируемом компанией вебинаре объявила о клинических данных фазы 1/2 испытания BRILLIANCE по разработке EDIT-101, препарата CRISPR/Cas9 для редактирования генома. EDIT-101 разрабатывается для лечения врожденного амавроза Лебера типа 10 (LCA10, дегенеративное заболевание сетчатки, связанное с мутациями в гене CEP290) и предназначен для восстановления мутантного аллеля IVS26 в гене CEP290, который имеется у примерно 1500 пациентов с амаврозом Лебера LCA10 в США. В настоящее время эффективного лечения этой серьезной и редкой болезни не существует. Последние данные испытания BRILLIANCE включают данные о безопасности и эффективности лечения 14 пациентов, 12 из которых являются взрослыми, а 2 детьми.
Трое из 14 пациентов, получивших лечение, достигли порога ответа. ощутив клинически значимое улучшение максимальной корригируемой остроты зрения (BCVA) (LogMAR >0.3) и продемонстрировали стойкие улучшения в двух из трех дополнительных тестах: тесте чувствительности полей зрения (FST), тесте визуальной функции (VFN), а также в тесте качества жизни (VFQ).
Исследование исходных характеристик пациентов, ответивших на лечение, показало, что два из трех пациентов были гомозиготными по аллелю IVS26 (2/2 - 100% гомозиготных пациентов получили лечение в данном исследовании). Среди участников исследования BRILLIANCE не было выявлено никаких других исходных характеристик. которые могли бы предварительно определить популяцию пациентов, которые отреагируют на лечение.
EDIT-101 переносился без серьезных побочных эффектов и не имел токсичности, ограничивающей дозу. Большинство нежелательных явлений были мягкими и ожидаемыми в связи с субретинальным способом введения препарата.
Так как количество гомозиготных пациентов с мутантным аллелем IVS26 в гене CEP290 с амаврозом Лебера типа LCA10 оценивается примерно в 300 человек в США, компания не будет развивать данную программу самостоятельно, и будет искать партнера для продолжения разработки EDIT-101. В итоге Editas Medicine приостанавливает дальнейшую регистрацию участников исследования BRILLIANCE и продолжит долгосрочное наблюдение за пациентами, получившими лечение до настоящего времени.
“Результаты исследования BRILLIANCE являются доказательством теории и служат важными выводами для наших программ лечения наследственных заболеваний сетчатки. Мы продемонстрировали, что мы можем безопасно доставить в сетчатку генную терапию, основанную на CRISPR и получить клинически значимые результаты”, - говорит Гилмор О’Нил, (Gilmore O’Neill), бакалавр медицины, магистр медицинских наук, президент и главный исполнительный директор компании Editas Medicine. “Хотя мы не будем самостоятельно продолжать разработку EDIT-101 и приняли решение сделать паузу в регистрации участников, мы думаем о сообществе пациентов и ищем партнера для продолжения этой программы.”
Информация о вебинаре
В четверг. 17 ноября, в 8 часов утра, Editas Medicine представила данные исследования, проведя вебинар. Прямая и архивная трансляция презентации доступны по ссылке или на странице Events & Presentations раздела Investors на сайте компании. Презентация также станет доступна для скачивания вскоре после вебинара.
О препарате EDIT-101
EDIT-101 - это экспериментальный препарат, основанный на технологии CRISPR/Cas9, для лечения врожденного амавроза Лебера типа 10 (LCA10) путем удаления мутации IVS26 в гене CEP290. EDIT-101 доставляется путем введения субретинальной инъекции для внедрения механизма изменения гена прямо в клетки фоторецепторов. EDIT-101 получил статус препарата для лечения редких детских заболеваний и орфанного от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и орфанного от Европейского агентства лекарственных средств (EMA).
О клиническом испытании BRILLIANCE
Фаза 1/2 клинического испытания BRILLIANCE препарата EDIT-101 для лечения врожденного амавроза Лебера типа 10, дегенеративного заболевания сетчатки, связанного с мутацией в гене CEP290, предназначена для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата EDIT-101 на пациентах с этим заболеванием количеством вплоть до 34 человек. В рамках этого открытого мультицентрового исследования центры проведения исследования регистрируют до пяти групп, тестирующих три уровня доз. Для этого исследования подходят как взрослые, так и пациенты детского возраста (от 3 до 17 лет) с различным уровнем остроты зрения . Пациенты получают однократное введение EDIT-101 посредством субретинальной инъекции в один глаз. В течение первого года после введения дозы пациенты обследуются раз в три месяца, и реже в течение двух последующих лет. Дополнительная информация доступна на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT#03872479).
О врожденном амаврозе Лебера
Врожденный амавроз Лебера - это группа наследственных дегенеративных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями как минимум в 18 различных генах. Это наиболее распространенная причина наследственной детской слепоты, которая затрагивает примерно 3 из 100000 новорожденных по всему миру. Симптомы врожденного амавроза Лебера проявляются в течение первых лет жизни, приводя к значительной потере зрения и потенциальной слепоте. Наиболее распространенная форма болезни, LCA10 или связанное с геном CEP290 дегенеративное заболевание сетчатки, - это моногенное заболевание, вызываемое мутациями в гене CEP290, и затрагивающее примерно 20-30% всех пациентов с врожденным амаврозом Лебера.
О компании Editas Medicine
Как компания, занимающаяся редактированием генома на клинической стадии, Editas Medicine сосредоточена на преобразовании мощности и потенциала систем редактирования генома CRISPR/Cas9 и CRISPR/Cas12a в надежные продукты для лечения людей, живущих с серьезными заболеваниями по всему миру. Editas Medicine нацелена на открытие, разработку, производство и коммерциализацию преобразующих, долговечных и точных медицинских генетических препаратов для широкого класса болезней. Editas Medicine является эксклюзивным лицензиатом патента Cas9 Института Броуда и Гарвардского университета, а также патентов Cas12a Института Броуда в отношении лекарств для людей. Для получения наиболее свежей информации и научных презентаций, пожалуйста, посетите сайт www.editasmedicine.com.
Контакты:
Медиа: Кристи Барнетт (Cristi Barnett)
(617) 401-0113
Инвесторы:
Рон Молдавер (Ron Moldaver)
(617) 401-9052
Источник: Editas Medicine, Inc.