Новость 19.10.2021 250

EURETINA: Исследование методов генной терапии для лечения заболеваний сетчатки глаза в последние годы ускоряется

Ученые выражают оптимизм по поводу того, что генная терапия вскоре сможет лечить широкий спектр глазных заболеваний, включая те, которые в настоящее время не имеют лечения.

На сегодняшний день только одна генная терапия была официально одобрена, а большинство испытаний подобных методов находятся на ранних стадиях, но они показывают многообещающие результаты в лечении заболеваний, вызванных специфическими генными мутациями, а также более распространенных заболеваний, таких как неоваскулярная возрастная макулярная дистрофия. И фармацевтические компании вкладывают в это средства.

Доктор Мишель Михаэлидес, профессор в Офтальмологическом институте при Калифорнийском университете и лондонской Глазной больнице Мурфильдс рассказывает,

Я сегодня уже говорю пациентам, что оптимистично настроен в отношении появления в скором времени новых методов лечения. Раньше я говорил, что я осторожно оптимистичен, но я отбросил осторожность, потому что я действительно считаю, что сейчас проводится очень много испытаний хороших, хорошо разработанных методов лечения.

На заседании Европейского общества специалистов по сетчатке глаза (EURETINA) 2021 года, которое проходило в режиме онлайн, Михаэлидес представил данные предварительного испытания генной терапии RPGR-ассоциированного Х-сцепленного пигментного ретинита. По его словам, хотя лечение прошли лишь несколько пациентов, "оно изменило их жизнь".

В настоящее время проводится еще много подобных исследований, дополнил Михаэлидеса доктор Курус Резаи, профессор офтальмологии из Медицинского центра американского университета Раша, который представил на встрече обзор генной терапии для лечения неоваскулярной возрастной макулярной дистрофии:

Вопрос только в том, когда, а не если, будет разработан вариант лечения пациентов с помощью генной терапии. Глаз является идеальной мишенью для генной терапии, поскольку он относительно доступен и дискретен. Врачи могут вводить вирусы, содержащие терапевтические гены, непосредственно в орган или даже в конкретную ткань глаза. Это обеспечивает значительное преимущество в плане безопасности, поскольку сводит к минимуму системное воздействие на организм.

Кроме того, требуется меньше материала, что снижает производственные трудности, сказал он. При этом глаз менее подвержен воспалению, чем большинство органов человека.

Первой генной терапией, одобренной FDA для лечения глазного заболевания, вызванного генной мутацией, был препарат воретиген непарвовек (Luxturna) для лечения биаллельной дистрофии сетчатки, связанной с мутацией гена RPE65. Он был одобрен в декабре 2017 года, и некоторые исследователи на встрече EURETINA сообщили, что их реальный опыт, полученный с тех пор, подтвердил успехи, которые были замечены в ходе клинических испытаний.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Medscape