FDA разрешило проведение испытаний препарата компании ProQR для лечения синдрома Ашера
Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (U.S. Food and Drug Administration, FDA) одобрило новое исследовательское применение препарата QR-421a для лечения синдрома Ашера 2-го типа, сообщает разработчик этого препарата голландская компания ProQR Therapeutics.
Препарат QR-421a, представляющий собой олигонуклеотид на основе РНК, предназначен для лечения синдрома Ашера 2-го типа и несиндромного пигментного ретинита, вызванных мутацией 13 экзона гена USH2A, что, в свою очередь, является причиной нарушения выработки белка USH2A и потери зрения.
Компания планирует начать клиническое исследование STELLAR (фаза 1/2) препарата QR-421a в начале 2019 года. В этом первом тестировании препарата на людях в рамках международного рандомизированного исследования двойным слепым методом примут участие 18 взрослых пациентов. Предварительные результаты исследования компания ожидает получить в середине 2019 года.
QR-421a — это уже не первый препарат для генетической терапии наследственных заболеваний зрения на базе РНК, который разрабатывает и тестирует компания ProQR Therapeutics. В 2017 году другой препарат для лечения пигментного ретинита, ассоциируемого с синдромом Ашера, получил орфанный статус от FDA и Европейского агентства по лекарственным препаратам. Препарат RX-411 предназначен для компенсации мутации 40 псевдоэкзона гена USH2A и показал перспективные доклинические данные по восстановлению мРНК.
Кроме этого, успешное тестирование (этап 1) прошел препарат QR-110 и в том исследовании приняли участие 10 пациентов с генетическими мутациями, которые стали причиной заболевания амаврозом Лебера типа 10 - наследственной болезнью, характеризующейся врожденным поражением светочувствительных клеток сетчатки глаза. Тип 10 означает, что болезнь вызвана повреждением гена CEP290 на 12-й хромосоме. Согласно заявлению разработчика лекарств, очередное исследование нового препарата с участием людей (mid-stage trial) начнется в середине 2019 года.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio