Фонд борьбы со слепотой и Usher III Initiative запускают исследование естественного течения синдрома Ашера 3 типа
Четырехлетнее исследование послужит основой для разработки клинических испытаний новых методов лечения синдрома Ашера 3 типа.
Колумбия, Мэриленд и Чикаго, Иллинойс - 14 августа 2024 г. - Фонд борьбы со слепотой при финансовой поддержке Usher III Initiative начинает исследование естественного течения заболевания у людей с синдромом Ашера 3 типа (USH3), вызванным мутацией N48K в гене CLRN1. Четырехлетнее исследование с участием до 20 пациентов является частью исследования Uni-Rare, проводимого Фондом, в котором участвуют до 1500 пациентов с широким спектром наследственных заболеваний сетчатки, связанных с более чем 300 генами. В исследовании Uni-Rare оцениваются пациенты с наследственными заболеваниями сетчатки в более чем 30 клинических исследовательских центрах в США, ЕС и других странах. Данные, полученные при проведении Uni-Rare, будут использоваться при разработке клинических исследований и при наборе пациентов для клинических испытаний новых методов лечения наследственных заболеваний сетчатки.
Около 400 000 человек во всем мире страдают от различных типов синдрома Ашера, основной причины комбинированной глухоты и слепоты. Приблизительно 19 генов связаны с синдромом Ашера.
Исследователи будут собирать информацию об изменениях зрения и слуха у группы участников USH3 Uni-Rare. Результаты исследования естественного течения синдрома Ашера 3 типа помогут клиническому исследовательскому сообществу и разработчикам терапии: 1) выявить потенциальных пациентов для будущих клинических испытаний, 2) лучше понять прогрессирование заболевания и 3) определить оптимальные показатели результатов клинических испытаний для получения одобрения регулирующих органов на терапию.
“Фонд рад включить группу USH3 в наше исследование Uni-Rare, - сообщил Тодд Дарем (Todd Durham), доктор философии, старший вице-президент по клиническим исследованиям и результатам исследований в Фонде. - Подобное сотрудничество помогает нам охарактеризовать больше пациентов и, в конечном итоге, предоставить разработчикам терапии данные, необходимые им для оптимизации дизайна клинических испытаний новых методов лечения наследственных заболеваний сетчатки”.
Usher III Initiative ранее получила грант от Фонда для финансирования части доклинической разработки перорального низкомолекулярного препарата, предназначенного для лечения пациентов с синдромом Ашера 3 типа. Изыскивается дополнительное финансирование для запуска первой фазы клинических испытаний этого нового метода лечения на людях.
Синди Элден, соучредитель и президент Usher III Initiative, выразила энтузиазм по поводу следующих шагов: “Мы рады сотрудничать с Фондом борьбы со слепотой, чтобы начать исследование естественного течения синдрома Ашера 3 типа. Это исследование имеет решающее значение для успешного планирования нашего клинического исследования и эффективного набора пациентов. Понимая прогрессирование заболевания в реальном контексте, мы можем адаптировать наш подход к потребностям пациентов”
Центр Jaeb Center for Health Research является координирующим центром исследования. Для получения дополнительной информации об исследовании посетите сайт Clinicaltrails.gov.
О Фонде борьбы со слепотой
Основанный в 1971 году Фонд борьбы со слепотой является ведущим в мире частным источником финансирования исследований дегенеративных заболеваний сетчатки. Фонд собрал более 915 миллионов долларов на реализацию своей миссии по ускорению исследований профилактики и лечения слепоты, вызванной спектром заболеваний сетчатки, включая пигментный ретинит, макулярную дегенерацию и синдром Ашера. Посетите FightingBlindness.org для получения дополнительной информации.
Об организации Usher III Initiative
Usher III Initiative - это некоммерческий исследовательский консорциум, целью которого является поиск причины и лечение синдрома Ашера 3 типа - редкого генетического заболевания, характеризующегося прогрессирующей потерей слуха и зрения. Основанная в 2007 году Синди Элден и ее отцом, покойным Ричардом Элденом, организация финансировала совместные, направленные на терапию, академические и отраслевые исследования. Посетите UsherIII.org для получения дополнительной информации.
О центре Jaeb Center for Health Research
Центр Jaeb Center for Health Research был основан в 1993 году как автономный некоммерческий координационный центр многоцентровых клинических испытаний и эпидемиологических исследований. Центр специализируется на проектах, связанных с заболеваниями глаз, диабетом и муковисцидозом. Центр сотрудничает с Фондом борьбы со слепотой с 2016 года, создав Клинический консорциум Фонда борьбы со слепотой. Посетите Jaeb.org для получения дополнительной информации.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.