Frontera Therapeutics вводит дозу первому пациенту в испытании генной терапии FT-002 для лечения X-сцепленного пигментного ретинита
С начала 2023 года стартовали клинические испытания трех продуктов-генной терапии компании Frontera
Бедфорд, Массачусетс и Шанхай, Китай, 16 февраля 2023 года (GLOBE NEWSWIRE) - Frontera Therapeutics, глобальная биотехнологическая компания клинической стадии, которая стремится разрабатывать новейшие и лучшие в своем классе препараты генной терапии для улучшения жизни пациентов, страдающих различными заболеваниями, объявила о введении дозы первому пациенту в клиническом испытании препарата FT-002. FT-002 исследуется для лечения X-сцепленного пигментного ретинита и является третьим препаратом генной терапии компании Frontera - кандидатом для применения в клинической практике.
“Я очень доволен скоростью разработки и быстрым наращиванием наших возможностей в области медицинских и клинических операций. У нашей компании сейчас имеется три препарата генной терапии, которые параллельно проходят клинические исследования,” - заявил Синьян Ли (Xinyan Li), доктор философии, президент и главный врач компании Frontera.
“FT-002 был целиком разработан силами компании и введен первому пациенту как продукт, первый в своем классе, что еще раз подтверждает зрелость и продвинутость технологии платформы адено-ассоциированной вирусной терапии,” - сообщил Йонг Дай (Yong Dai), доктор философии, основатель и главный исполнительный директор компании Frontera Therapeutics. - «Руководствуясь нашей миссией по разработке новых и лучших в своем классе методов генной терапии, команда Frontera ускорила процесс исследований и разработок, чтобы обеспечить плавное внедрение FT-002 в клинику, и мы считаем, что FT-002 может значительно улучшить качество жизни пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом для которых в настоящее время нет эффективных методов лечения. В этом году компания ожидает продвижения дополнительных продуктов-кандидатов в доклинические и клинические исследования, которые, по нашему мнению, могут предоставить большему количеству пациентов возможности для лечения».
О препарате FT-002
FT-002 - это рекомбинантная, адено-ассоциированная вирусная генная терапия, направленная на лечение пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом, вызванным мутацией в гене RPGR. В мире не существует лечения для этого заболевания. FT-002 представляет собой интраокулярную инъекцию рекомбинантного адено-ассоциированного вируса, несущего ген, который экспрессирует активные функциональные белки и восстанавливает поврежденную структуру и функцию клеток сетчатки. Одна инъекция может эффективно задерживать прогресс болезни или восстанавливать зрительную функцию пациента. FT-002 - это первая адено-ассоциированная вирусная генная терапия, которая тестируется на пациентах с X-сцепленным пигментным ретинитом в Китае, а также потенциально является первым в своем классе подобным препаратом.
Об X-сцепленном пигментном ретините
X-сцепленный пигментный ретинит - это форма пигментного ретинита, которая главным образом передается посредством рецессивного наследования через X-хромосому. Клинические симптомы X-сцепленного пигментного ретинита обычно тяжелые. Начиная с 10-летнего возраста, клинические признаки включают ночную слепоту, за которой следует сужение полей и снижение остроты зрения, а затем тяжелая потеря зрения или даже слепота, которая наступает обычно в возрасте 40 лет. X-сцепленный пигментный ретинит главным образом вызывается мутацией в гене RPGR, что соответствует 70-80% всех случаев X-сцепленного пигментного ретинита. Ген RPGR кодирует белок RPGR, который располагается в цилиарном соединении клеток фоторецепторов и участвует в транспорте белков в клетках фоторецепторов. Исследования показывают, что распространенность X-сцепленного пигментного ретинита вследствие вариантов гена RPGR у европейцев и американцев составляет 3,4-4,4 на 100000, примерно 20000 пациентов. В китае примерно от 30000 до 50000 человек болеют X-сцепленным пигментным ретинитом.
О компании Frontera
Frontera Therapeutics - это глобальная, полностью интегрированная биотехнологическая компания клинической стадии, использующая свою новую технологию APEX Technology & Manufacturing для разработки и производства новейших препаратов генной терапии для различных заболеваний. Платформа представляет собой инновационную систему экспрессии генов адено-ассоциированных вирусов, целью которой является оптимизация как новых, так и клинически проверенных векторов адено-ассоциированных вирусов для повышения безопасности и эффективности продуктов генной терапии. Собственные производственные мощности GMP обеспечивают быстрое производство на протяжении всего жизненного цикла продукта и эффективно продвигают адено-ассоциированные вирусные терапии от исследований до клинической разработки. План развития компании Frontera охватывает не только орфанные заболевания, но также ориентирован на другие области, включая офтальмологию, гематологию, сердечно-сосудистые, неврологические и метаболические заболевания. Три продукта-кандидата для генной терапии Frontera, FT-001 для амавроза Лебера (LCA-2), FT-002 для X-сцепленного пигментного ретинита и FT-003 для влажной формы возрастной макулярной дистрофии, находятся в стадии клинической разработки. Frontera Therapeutics имеет офисы в США и Китае, что позволяет ей работать с пациентами по всему миру. Для получения дополнительной информации о Frontera Therapeutics посетите веб-сайт компании www.fronteratherapys.com.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости во Вконтакте.