Генная терапия ATSN-201 компании Atsena Therapeutics для лечения Х-сцепленного ретиношизиса получила от FDA США статус Rare Pediatric Disease
14 августа 2024 г.
Atsena Therapeutics получила от FDA США статус Rare Pediatric Disease для генной терапии ATSN-201 для лечения Х-сцепленного ретиношизиса
Это второй препарат глазной генной терапии в портфеле компании Atsena, получивший статус RPD и который может потенциально получить PRV.
ДАРЕМ, Северная Каролина, 14 августа 2024 г. - Atsena Therapeutics, компания, занимающаяся генной терапией на клиническом этапе, специализирующаяся на использовании возможностей генетической медицины для обращения вспять или предотвращения слепоты, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Rare Pediatric Disease (RPD) препарату ATSN-201 для лечения Х-сцепленного ретиношизиса (XLRS). ATSN-201, лучший в своем классе кандидат на продукт генной терапии, использует AAV.SPR, новый капсид компании, для достижения терапевтических уровней экспрессии генов в фоторецепторах центральной сетчатки, избегая при этом хирургических рисков отслойки сетчатки.
“Мы рады получить статус RPD для препарата ATSN-201 от FDA, что также означает, получение компанией Atsena второго статуса RPD в этом году. То, что оба наших метода генной терапии на клиническом этапе получили этот статус, подчеркивает потенциал нашей технологии в удовлетворении значительных потребностей пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки, - сообщил Патрик Ритшель (Patrick Ritschel), генеральный директор Atsena Therapeutics. - Мы стремимся продвигать ATSN-201 в клинических испытаниях и давать надежду пациентам и семьям, страдающим от X-сцепленного ретиношизиса”.
В настоящее время не существует одобренных методов лечения X-сцепленного ретиношизиса, который обычно диагностируется в раннем детстве и поражает преимущественно мужчин. Приблизительно 30 000 мужчин в США и ЕС страдают этим заболеванием. Безопасность и переносимость ATSN-201 в настоящее время оцениваются в открытом клиническом исследовании LIGHTHOUSE фазы I/II с увеличением дозы у пациентов мужского пола в возрасте шести лет и старше с клиническим диагнозом X-сцепленного ретиношизиса, вызванного мутациями в гене RS1. Набор участников в этом исследовании продолжается. Для получения дополнительной информации посетите ClinicalTrials.gov (NCT05878860)
FDA присваивает статус “Rare Pediatric Disease” терапевтическим средствам, предназначенным для лечения серьезных или опасных для жизни редких заболеваний, которые в первую очередь поражают лиц в возрасте до 18 лет. Получив этот статус, компания Atsena получает доступ к ценным стимулам и поддержке со стороны FDA в ходе своей программы развития. Благодаря этому статусу ATSN-201 будет иметь право на получение ваучера приоритетной проверки (PRV) после одобрения. Это может быть использовано для продвижения другой внутренней программы или продано сторонней компании. Программа PRV FDA стимулирует такие компании, как Atsena, инвестировать в разработку лечения редких детских заболеваний.
Об Х-сцепленном ретиношизисе
X-сцепленный ретиношизис - моногенное Х-сцепленное заболевание, вызванное мутациями гена RS1, который кодирует ретиношизин, белок, секретируемый преимущественно фоторецепторами. RS1 локализуется на внеклеточной поверхности палочек, колбочек и биполярных клеток. X-сцепленный ретиношизис характеризуется аномальным расщеплением слоев сетчатки, которое вызывает нарушение остроты зрения, не поддающееся коррекции с помощью очков, и приводит к прогрессирующей потере зрения и, в конечном итоге, к слепоте. X-сцепленный ретиношизис в первую очередь поражает мужчин и обычно диагностируется в раннем детстве. Приблизительно 30 000 мужчин в США и ЕС страдают X-сцепленным ретиношизисом, для которого в настоящее время не существует одобренных методов лечения.
О капсиде AAV.SPR
AAV.SPR, один из новых капсидов компании Atsena, распространяется латерально за пределы места введения субретинальной инъекции, обеспечивая безопасную и эффективную трансдукцию центральной сетчатки (где у пациентов с X-сцепленным ретиношизисом преобладают шизисные полости), в то время как инъекция выполняется в области за пределами макулы. Доклиническое исследование на приматах, за исключением человека, показало, что AAV.SPR способствует экспрессии трансгена далеко за пределами краев пузырька после проведения субретинальной инъекции. Это резко контрастирует с эталонными аденоассоциированными виирусными векторами, которые ограничены исходными краями пузырьков. В клинически значимых дозах AAV.SPR эффективно трансдуцирует фовеальные колбочки без необходимости хирургических манипуляций и не вызывает воспаления. Для получения дополнительной информации о доклиническом исследовании и о том, как работает AAV.SPR, посетите https://atsenatx.com/our-approach/ Laterly-spreading-aav/.
О компании Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics — компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии, разрабатывающая лучшие в своем классе методы лечения или предотвращения слепоты из-за наследственных заболеваний сетчатки. Ведущая программа компании оценивает в продолжающемся клиническом исследовании фазы I/II препарат ATSN-201 для лечения Х-сцепленного ретиношизиса, прогрессирующего генетического заболевания, поражающего мальчиков и мужчин, которое обычно диагностируется в детстве. Еще одно продолжающееся клиническое исследование фазы I/II оценивает ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера типа 1, одной из наиболее частых причин слепоты у детей. В основе разработки Atsena лежит новая технология на основе аденоассоциированных вирусов, специально разработанная для преодоления препятствий, связанных с наследственными заболеваниями сетчатки. Компания Atsena, основанная пионерами в области глазной генной терапии, возглавляется опытной командой, которая работает над удовлетворением потребностей пациентов с потерей зрения. Для получения дополнительной информации посетите https://atsenatx.com/.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.