Генная терапия BIIB112 показывает хорошие результаты при лечении людей с пигментным ретинитом
Исследовательская генная терапия BIIB112 привела к стойкому улучшению состояния пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) — группой редких заболеваний, характеризующихся прогрессирующей потерей зрения, приводящей к слепоте.
BIIB112 (NSR-RPGR) — это генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора AAV8, который использует оптимизацию кодонов для экспрессии полноразмерного, правильно секвенированного белка-регулятора GTPase в фоторецепторах людей с XLRP, вызванным мутациями в гене RPGR.
Разработка нового препарата осуществлялась специалистами Оксфордского университета под руководством Роберта Макларена.
Информация о разработке была опубликована на сайте Ассоциации по исследованиям в области зрения и офтальмологии.
По оценкам, распространенность пигментного ретинита составляет примерно 1 на 3500–4000 человек. В настоящее время официальное одобрение и допуск к клиническому применению получил только один метод лечения этого заболевания - генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора, которая показана для лечения пациентов с подтвержденной биаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией гена RPE65.
Поэтому необходимы новые варианты лечения, в частности, исследовательские, эффективные и безопасные генные терапии.
В этом году на ежегодной виртуальной встрече Ассоциации по исследованиям в области зрения и офтальмологии команда Макларена представила результаты двух текущих испытаний - исследования Xirius фазы 1 с постепенным увеличением дозы и исследования Xolaris с естественным развитием болезни.
В рамках этого исследования команда оценила 18 пациентов из исследования Xirius, получавших лечение препаратом BIIB112. Все пациенты были в возрасте старше 18 лет. Они также изучили подгруппу пациентов из Xolaris, которые соответствовали критериям включения в первую часть Xirius и завершили 12 месяцев наблюдения.
Ученые сообщили, что лечение 4 самыми высокими дозами (количество участников - 12) привело к раннему и стойкому улучшению чувствительности центральной части сетчатки. Так, 6 участников показали ответ уже в первый месяц, а 4 сохранили улучшение в течение 12 месяцев.
Кроме того, ни один из отобранных участников Xolaris (глаза без лечения) не достиг улучшения чувствительности центральной области сетчатки на протяжении 12 месяцев.
Исследователи наблюдали улучшения остроты зрения в глазах, прошедших лечение, уже в первый месяц, а также их сохранение в течение 12 месяцев наблюдения (3/11 участников). В нелеченых глазах улучшений не наблюдалось.
Большинство побочных явлений, о которых сообщалось, были признаны легкими и остаточно просто разрешились. Кроме того, не было выявлено токсических явлений, ограничивающих дозу, которые возникали бы при любой из исследуемых доз. Воспаление в основном возникало при более высоких дозах, но его лечение пероральными кортикостероидами было признано эффективным и полезным.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: HCP Live