Генная терапия компании Atsena для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа лицензирована Nippon Shinyaku для рынков США и Японии
Компании планируют третью фазу клинических испытаний многообещающей генной терапии.
Фармацевтическая компания Nippon Shinyaku, базирующаяся в Киото, Япония, и Atsena Therapeutics, разработчик методов генной терапии заболеваний сетчатки в Дареме, Северная Каролина, заключили лицензионное соглашение на коммерциализацию ATSN-101, новой генной терапии для врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1), вызванного мутациями в гене GUCY2D. По условиям соглашения Nippon Shinyaku получит эксклюзивные права на коммерциализацию ATSN-101 в США и Японии, а Atsena сохранит коммерческие права для остального мира. Планируется третья фаза глобального клинического исследования ATSN-101.
Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, является крупным инвестором компании Atsena. Он также помог сформировать компанию и сыграл ключевую роль в лицензировании компанией Atsena программы LCA1 от Sanofi.
“Мы очень рады партнерству Atsena и Nippon Shinyaku, которое позволило перевести ATSN-101 в ключевое клиническое исследование третьей фазы. Для этой области и сообщества пациентов особенно важно то, что мы продвигаем эту программу генной терапии к одобрению регулирующих органов, - говорит Расти Келли, доктор философии, управляющий директор Фонда RD Fund. - Удивительно, что результаты клинических испытаний фазы 1/2 показывают, что генная терапия имеет реальные перспективы для восстановления зрения у людей с тяжелой потерей зрения из-за врожденного амавроза Лебера 1 типа”.
В октябре 2022 года компания Atsena объявила о положительных результатах клинического исследования фазы 1/2 ATSN-101 с участием 15 пациентов. В целом генная терапия хорошо переносилась. У девяти пациентов, получивших самую высокую дозу ATSN-101, наблюдалось клинически значимое улучшение зрения, что было измерено с помощью теста FST, который измеряет способность пациента реагировать на различные уровни света. Эти пациенты также смогли лучше ориентироваться. Один подросток впервые смог увидеть снежинки после получения ATSN-101.
ATSN-101 вводится путем инъекции крошечной капли жидкости под сетчатку. Генная терапия использует сконструированный вирус, который работает как транспортная контейнерная система и доставляет здоровые копии гена GUCY2D в клетки сетчатки пациента для дополнения мутировавших копий гена.
Генная терапия GUCY2D была создана в лаборатории основателя и главного научного директора компании Atsena Шеннон Бойе (Shannon Boye), доктора философии, и основателя и главного технологического директора Сэнфорда Бойе (Sanford Boye), магистра Университета Флориды.
Препарат ATSN-101 получил статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Этот статус дает возможность приоритетного рассмотрения и ускоренного одобрения лечения.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.