Генная терапия компании Nanoscope показала хорошие результаты в фазе II исследования лечения пигментного ретинит
MCO-010 достиг своей первичной конечной точки в небольшом плацебо-контролируемом исследовании фазы IIb, направленном на лечение пигментного ретинита.
Уильям Ньютон (William Newton)
Компания Nanoscope Therapeutics, базирующаяся в Далласе, штат Техас, достигла очередных успехов в области генной терапии и объявила о положительных результатах исследования фазы IIb MCO-010 при прогрессирующем пигментном ретините.
В исследовании RESTORE фазы IIb, в котором приняли участие 27 пациентов (NCT04945772), была достигнута основная конечная точка эффективности при прохождении теста Multi-Luminance Y-mobility (MLYMT), который измеряет способность пациентов перемещаться в комнате между светодиодами с различной яркостью. В ходе исследования 18 пациентов получили MCO-010, а 9 получили интравитреальную инъекцию с плацебо.
Регулирующие органы считают, что клинически значимым является изменение по крайней мере на два уровня яркости по тесту MLYMT, поскольку это указывает на то, что пациент может после лечения перемещаться в затемненной комнате. В исследовании RESTORE 16 из 18 пациентов, получивших MCO-010, достигли этого порога эффективности по сравнению с 4 из 9 пациентов, получивших плацебо (p<0,05).
MCO-010 также продемонстрировал положительный эффект по вторичным конечным точкам с помощью теста Multi-Luminance Shape Discrimination (MLSDT) и измерения остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA). Оба метода проверяют способность пациентов различать на расстоянии формы или числа. .
Что касается безопасности, то не было сообщений о серьезных нежелательных явлениях у пациентов, получавших лечение MCO-010,. Наиболее частыми нежелательными явлениями, возникающими при лечении в разных группах были скопления клеток в передней камере, высокое глазное давление и кровоизлияние в конъюнктиву.
Генная терапия Nanoscope доставляет белый опсин в клетки глаза, что может восстановить зрение на основе белого света и свести к минимуму хроническое повреждение клеток сетчатки. В конце февраля Всемирная организация здравоохранения определила сочетание «сонпиретиген истепарвовек» (sonpiretigene isteparvovec) в качестве международного непатентованного названия для MCO-010.
Пигментным ретинитом называют группу редких генетических заболеваний, при которых сетчатка постепенно атрофируется, вызывая нарушение зрения и слепоту. MCO-010 имеет статус FDA Fast Track и статус орфанного препарата как для пигментного ретинита, так и для болезни Штаргардта.
Прогресс в области генной терапии
Испытание MCO-010 Nanoscope RESTORE является одним из пяти крупных испытаний генной терапии, основные результаты которого ожидаются в первой половине 2022 года (скорее всего 2023 - прим.переводчика).
Помимо испытания MCO-010 в области лечения потери зрения также проводится исследование фазы II/III AGTC-501 (NCT04850118) компании Applied Genetic Technologies, промежуточные результаты которого ожидаются в первом полугодии 2023 года. Исследование тестирует препарат AGTC-501, также известный как laruparetigene zovaparvovec, для X-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене RPGR.
Поскольку инвестиции в генную терапию на поздних этапах продолжают расти, также увеличивается финансирование разработки систем доставки генной терапии, таких как аденоассоциированные вирусы (AAV). Между тем, в 2023 году FDA также может выдать первое одобрение генной терапии CRISPR.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости во Вконтакте.