Генная терапия Nanoscope помогла улучшить зрение у 11 пациентов с заболеваниями сетчатки глаз
Компания Nanoscope Therapeutics объявила о результатах своего исследования после года наблюдения за пациентами, получивших генетическую терапию. Компания заявила, что теперь она уверена в долгосрочности результатов исследования, которые, возможно, улучшат зрение пациентов на всю их жизнь. Оптимизм основан на наблюдении за прогрессом 11 пациентов в течение 52 недель после испытания.
Классическая генная терапия может лечить только одно заболевание за один раз - а существуют сотни генов, ответственных за причину наследственных заболеваний сетчатки глаз. Оптогенетическая генная терапия может воздействовать на сотни различных заболеваний, включая пигментный ретинит, возрастную макулярную дистрофию и болезнь Штаргардта, и все это с помощью одного препарата.
Эта терапия не требует имплантации сетчатки, инвазивных операций или очков. Вместо этого генная терапия проводится в кабинете врача путем однократной инъекции через глаз.
По словам разработчиков это связано с тем, что гены доставляются в другие клетки сетчатки, "а не в фоторецепторы, потому что в данном случае фоторецепторы, такие как палочки и колбочки, уже разрушены". Генная терапия компании трансформирует другие клетки сетчатки в новые фоторецепторы.
Как рассказывает президент Nanoscope Therapeutics Самарендра Моханти,
Это как установка солнечной батареи в вашем доме, на крыше... вы получаете ток, который можно использовать в доме. Точно так же глазу нужен ток для передачи в мозг.
Исследование, длившееся год, началось в 2018 году. Пациенты, у которых полностью отсутствовало зрение, были отобраны для участия в 2019 году. О первых результатах исследования компания сообщила в прошлом году, показав, что у всех пациентов улучшилась острота зрения через 16 недель после инъекции препарата. Кроме того, у всех пациентов более чем на 90% улучшилась способность точно описывать формы.
По словам представителей компании, пациенты смогли взять на себя повседневные обязанности и занятия, которые они не могли выполнять самостоятельно до лечения генной терапией.
Nanoscope Therapeutics теперь может начать изучение своей генной терапии в рамках рандомизированных испытаний, "которые потенциально могут стать решающими", утверждает Моханти.
Цель компании - сделать лечение доступным во всем мире по приемлемой цене. Широкий спектр применения препарата означает, что его можно производить массово, что повышает доступность.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: The Dallas Morning News