Генная терапия Nanoscope Therapeutics для лечения болезни Штаргардта получила орфанный статус
Биотехнологическая компания Nanoscope Therapeutics, разработчик генной терапии для лечения болезней сетчатки глаз, объявила о том, что американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило орфанный статус ее препарату-кандидату, предназначенного для лечения болезни Штаргардта - наследственной дегенеративной болезни сетчатки глаза, вызванной мутацией генов.
Расстройство центрального зрения из-за плохо функционирующих клеток пигментного эпителия сетчатки и потери фоторецепторов в макуле является отличительной чертой болезни Штаргардта. По данным канадской Federation for Fighting Blindness, болезнь Штаргардта является наиболее распространенной формой наследственной дегенерации макулы, поразившей около 30 000 человек только в США. Потеря зрения является губительной как для детей, так и для взрослых, и существенно влияет на качество их жизни. Существует огромная потребность в восстановлении зрения у этих пациентов.
Препарат Nanoscope Therapeutics основан на использовании активируемого окружающим светом мульти-характерного опсина** (Multi-Characteristic Opsin, MCO) для фотосенсибилизации нейронов сетчатки с целью лечения болезни Штаргардта независимым от генов способом.
По словам главного исполнительного директора компании Nanoscope Therapeutics Сулагна Бхаттачария (Sulagna Bhattacharya),
Этот препарат, получивший кодовое название vMCO-010, увеличивает портфель орфанных лекарственных препаратов, разрабатываемых в нескольких наших программах, расширяя свой терапевтический потенциал от пигментного ретинита с дегенерацией периферической зоны сетчатки до макулярной дегенерации, такой как болезнь Штаргардта.
Закон об орфанных лекарствах поощряет разработку лекарств от редких заболеваний, и льготы включают налоговые льготы и освобождение от регистрационных сборов, предназначенные для компенсации затрат на клинические разработки, а также право на семилетнюю эксклюзивность на рынке после одобрения регулятором отрасли здравоохранения.
Компания Nanoscope Therapeutics разрабатывает методы терапии с использованием светочувствительных молекул, предназначенные для лечения людей, страдающих дегенеративным заболеванием сетчатки, от которых пока нет лекарства. В этих препаратах используется светочувствительная молекула MCO, позволяющая восстановить чувствительность сетчатки к свету. Компания работает над проектами в сфере регенеративной терапии сетчатки на основе оптогенетики для восстановления зрения у пациентов с пигментным ретинитом, болезнью Штаргардта и сухой формой возрастной макулярной дистрофии.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
** Опсины - это группа светочувствительных связанных с мембраной рецепторов, связанных с G-белками, массой около 35-55 кДа семейства ретинолидных белков, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Nanoscope Therapeutics