Новость 03.03.2021 459

Генная терапия Ocugen для лечения пигментного ретинита и амавроза Лебера получила орфанный статус

Европейская комиссия предоставила препарату-кандидату OCU400 компании Ocugen, предназначенному для лечения пигментного ретинита и врожденного амавроза Лебера, статуса орфанного* медицинского продукта для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

OCU400 — это препарат, содержащий функциональные копии гена ядерного гормонального рецептора NR2E3, которые доставляется в клетки-мишени сетчатки с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. Этот вирусный вектор может инфицировать целевые клетки и встраивать в них специально подготовленный элемент ДНК. Экспрессия NR2E3 в сетчатке как сильнодействующего гена-модификатора может помочь сбросить гомеостаз сетчатки, стабилизировать клетки глазного дна и потенциально остановить дегенерацию фоторецепторов.

Пигментный ретинит сетчатки - генетическое заболевание глаз, вызывающее потерю зрения, с симптомами, включающими ночную слепоту и прогрессирующую потерю поля зрения. В Европе распространенность этого заболевания оценивается примерно в 165 000 пациентов.

Врожденный амавроз Лебера - это семейство врожденных дистрофий сетчатки, которые приводят к тяжелой потере зрения в раннем возрасте, и, по оценкам, затронуло около 40 000 пациентов в Европе.

Платформа генной терапии компании Ocugen позволяет офтальмологам бороться с множеством заболеваний с помощью одного и того же препарата. Недавно OCU400 получил аналогичный статус для лечения дистрофии сетчатки, вызванной мутацией гена RHO. Мутация это гена является причиной заболевания другой формой пигментного ретинита. В США около 12% пациентов с пигментным ретинитом болеют именно этой формой дегенеративного заболевания сетчатки.

А в октябре 2019 года компания объявила, что орфанный статус был присвоен препарату OCU400 для генной терапии, предназначенному для лечения заболеваний сетчатки глаз, связанных с мутацией гена CEP290. В частности, именно эта мутация определяет такие заболевания, как одна из форм врожденного амавроза Лебера, синдром Барде-Бидля, синдром Жубера, синдром Сениора-Локена и синдром Меккеля-Грубера. 

Осенью прошлого года этот же статус был присвоен препарату OCU400 для генной терапии, предназначенному для лечения заболеваний сетчатки глаз, связанных с мутаций гена PDE6B.

Всего в США такой статус препарат получил уже четыре раза, поскольку эта генная терапия может применяться для нескольких наследственных заболеваний сетчатки.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Pharma Times