Генная терапия OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера 5 типа получила от FDA США статус Rare Pediatric Disease
RESEARCH TRIANGLE PARK, Северная Каролина, 20 августа 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Opus Genetics, компания, занимающаяся генной терапией на клиническом этапе и разрабатывающая методы лечения наследственных заболеваний сетчатки, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Rare Pediatric Disease (RPD) глазной генной терапии OPGx-LCA5 для лечения пациентов с наследственным заболеванием сетчатки LCA5. OPGx-LCA5 представляет собой вектор аденоассоциированного вируса 8 (AAV8), предназначенный для точной доставки функционального гена LCA5 в сетчатку у пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), возникающим в результате биаллельных мутаций в гене LCA5.
“Мы очень рады получить от FDA статус препарата для лечения редкого детского заболевания для нашей генной терапии OPGx-LCA5. Эта важная веха приближает нас к предоставлению потенциального лечения пациентам с LCA5, - сообщил Бен Йеркса (Ben Yerxa), доктор философии, генеральный директор компании Opus. - В Opus мы стремимся развивать препараты, которые помогают лечить пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки, и факт получения такого статуса еще раз подтверждает потенциальное влияние нашего инновационного подхода к генной терапии глаз. Мы с нетерпением ждем возможности в ближайшее время предоставить обновленную информацию о клиническом исследовании фазы 1/2 по оценке OPGx-LCA5”.
LCA5 - это форма дегенерации сетчатки с ранним началом, от которого страдает примерно один из 1,7 миллиона человек в США. В настоящее время не существует одобренных методов лечения людей с потерей зрения, связанной с LCA5. OPGx-LCA5 в настоящее время изучается в рамках открытого клинического исследования фазы 1/2 с увеличением дозы в Университете Пенсильвании, целью которого является оценка его безопасности и предварительной эффективности у 15 пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, вызванной биаллельными мутациями в гене LCA5. Для получения дополнительной информации об исследовании посетите сайт Clinicaltrials.gov (NCT05616793).
FDA присваивает статус “Rare Pediatric Disease” терапевтическим средствам, предназначенным для лечения серьезных или опасных для жизни редких заболеваний, которые в первую очередь поражают лиц в возрасте до 18 лет. Получив этот статус, компания Opus получает доступ к ценным стимулам и поддержке со стороны FDA в ходе своей программы развития. Благодаря этому статусу OPGx-LCA5 будет иметь право на получение ваучера приоритетной проверки после одобрения любого последующего маркетингового приложения, которое может быть продано или передано другим компаниям.
О препарате OPGx-LCA5
OPGx-LCA5 предназначен для лечения формы врожденного амавроза Лебера, возникающей из-за биаллельных мутаций в гене LCA5, который кодирует белок леберцилин. LCA5 представляет собой тяжелую наследственную дистрофию сетчатки с ранним началом. Исследования пациентов с LCA5 сообщили о диссоциации структуры сетчатки и зрительной функции при этом заболевании, что указывает на возможность терапевтического вмешательства посредством увеличения генов. OPGx-LCA5 использует вектор аденоассоциированного вируса 8 для точной доставки функционального гена LCA5 во внешнюю часть сетчатки. OPGx-LCA5 в настоящее время оценивается в рамках клинического исследования фазы 1/2 в Университете Пенсильвании, целью которого является оценка его безопасности и предварительной эффективности у 15 пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, вызванной биаллельными мутациями в гене LCA5.
О компании Opus Genetics
Opus Genetics - компания, занимающаяся генной терапией наследственных заболеваний сетчатки на клинической стадии, имеющая уникальную модель развития и цель. При поддержке RD Fund, венчурного подразделения Фонда борьбы со слепотой, Opus сочетает в себе беспрецедентную проницательность и приверженность потребностям пациентов, разрабатывая собственные программы по созданию препаратов для лечения орфанных заболеваний сетчатки. Портфель компании, включающий в себя генную терапию на основе AAV, в том числе ведущую программу LCA5, находящуюся в стадии клинических испытаний в фазе 1/2, направлен на борьбу с некоторыми из наиболее обделенных вниманием форм наследственной слепоты, одновременно создавая производство орфанных препаратов в новых масштабах и с новой эффективностью. Компания, базирующаяся в Research Triangle Park, штат Северная Каролина, использует передовые научные знания и опыт пионеров в области глазной генной терапии, чтобы открыто предлагать пациентам модифицирующие методы лечения. Для получения дополнительной информации посетите www.opusgenetics.com.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.