Чтобы видеть!

8 августа 2024

Автор Виктория Джонсон (Victoria Johnson)

Участники получают препарат OCU400 в продолжающемся исследовании liMeliGhT фазы 3.

FDA одобрило программу расширенного доступа (EAP) для генной терапии OCU400 компании Ocugen для взрослых с пигментным ретинитом. (1)

“Каждая клиническая веха, достигнутая препаратом OCU400, приближает нас к обеспечению пациентов с пигментным ретинитом потенциальным единоразовым лечением, действующим всю жизнь”, - заявил Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri), доктор философии, MBA, председатель, главный исполнительный директор и соучредитель компании Ocugen. (1) - “Учитывая положительные данные исследования фазы 1/2 и продолжающееся клиническое исследование liMeliGhT фазы 3, мы теперь планируем работать с врачами и сообществом пациентов с пигментным ретинитом, чтобы предоставить доступ к генной терапии OCU400 подходящим пациентам через нашу программу EAP. Программа EAP укрепляет нашу приверженность к обеспечению лекарством пациентов с пигментным ретинитом - 300 000 человек в США и Европе и 1,6 миллиона человек во всем мире”.

Программа EAP доступна до утверждения заявки на получение лицензии BLA для взрослых пациентов в США с ранним, средним и тяжелым пигментным ретинитом с хотя бы минимальной сохранностью сетчатки, которым может быть полезен механизм действия OCU400. Сюда могут входить пациенты, принимавшие участие в исследовании фазы 1/2 OCU400 и имеющие право на введение дозы в контралатеральный глаз, а также пациенты, которые не соответствовали критериям включения в исследование фазы 1/2 и продолжающееся клиническое исследование фазы 3 liMeliGhT (NCT06388200).

“Пациенты с пигментным ретинитом с мутациями в нескольких генах в настоящее время не имеют вариантов лечения. Как хирурга, оперирующего сетчатку, меня воодушевляет терапевтический потенциал генной терапии OCU400, обеспечивающий долгосрочную пользу, - добавила Лейла Вайзович, доктор медицинских наук, FASRS, директор программы стипендий Duke Surgical Vitreoretinal Fellowship, доцент кафедры офтальмологии, взрослой и детской витреоретинальной хирургии и заболеваний, глазного центра Duke University Eye Center и председатель научно-консультативного совета по сетчатке компании Ocugen. (1) - Программа EAP для препарата OCU400 дает пациентам с пигментным ретинитом доступ к этой новой генной терапии-модификатору за пределами текущего исследования фазы 3”.

Компания Ocugen активно вводит препарат пациентам в возрасте не менее 8 лет в клиническом исследовании liMeliGhT, начиная с первого пациента, который получил терапию в июле 2024 года. (2) В исследование планируется включить 150 участников с 75 мутациями гена RHO и 75 участников с мутациями в других генах. В каждой группе участники будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу лечения (2,5 x 1010 векторных геномов/глаз препарата OCU400) и контрольную группу соответственно. Исследование продлится 1 год, и его основной конечной целью является достижение улучшения как минимум на 2 уровня люкс по сравнению с исходным уровнем в глазах участников исследования, которое будет измеряться с помощью оценки навигации, зависимой от яркости (тест LDNA). Другие показатели включают изменение остроты зрения при низкой яркости, наличие нежелательных явлений и оценку общего впечатления пациентов от изменений.

OCU400 - это генная терапия на основе аденоассоциированного вируса, доставляющая ген ядерного рецептора NR2E3. Терапия предназначена для сброса дисфункциональной генной сети у пациентов с пигментным ретинитом и восстановления здорового клеточного гомеостаза посредством регуляции геном NR2E3 развития и поддержания фоторецепторов, метаболизма, фототрансдукции, воспаления, выживания клеток и других физиологических функций.

“Мы рады сделать терапию OCU400 доступной для пациентов, не вошедших в наше клиническое исследование liMeliGhT фазы 3, посредством программы EAP, - добавил Хума Камар (Huma Qamar), доктор медицинских наук, магистр общественного здравоохранения, CMI, главный медицинский директор компании Ocugen. (1) - Мы рады расширить наши возможности для набора участников, включив в него пациентов с разнообразным набором мутаций генов, вызывающих пигментный ретинит. Эта программа отражает наше постоянное стремление разработать безопасную и эффективную терапию для пациентов с пигментным ретинитом, у которых нет других возможностей для лечения.

Препарат OCU400 получил от FDA статус орфанного препарата и сертификат передовой терапии регенеративной медицины (RMAT). Европейское агентство лекарственных средств (EMA) приняло исследование, проводимое в США, для подачи заявки на получение регистрационного удостоверения (MAA), и компания Ocugen заявила, что OCU400 находится на пути к целевому одобрению BLA и MAA в 2026 году.

Ссылки:

1. Ocugen, Inc. Announces FDA Approval of Expanded Access Program for Patients with Retinitis Pigmentosa. News release. Ocugen. August 5, 2024. https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-fda-approval-expanded-access-program
2. Ocugen, Inc. Announces First Patient Dosed in Phase 3 liMeliGhT Clinical Trial for OCU400—First Gene Therapy in Phase 3 with a Broad Retinitis Pigmentosa Indication. June 20, 2024. https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/20/2901513/0/en/Ocugen-Inc-Announces-First-Patient-Dosed-in-Phase-3-liMeliGhT-Clinical-Trial-for-OCU400-First-Gene-Therapy-in-Phase-3-with-a-Broad-Retinitis-Pigmentosa-Indication.html 

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.